公司概况 - 公司是一家全球商业化阶段的生物制药公司，专注于基于RNA干扰的新型治疗药物[41] 研发策略和战略目标 - 公司已获得五种首创RNAi基药物的批准，包括ONPATTRO®、AMVUTTRA®、GIVLAARI®、OXLUMO®和Leqvio®[42] - 公司的研发策略是针对已在人类疾病发病原因或途径中被证实的基因，利用N-乙酰半乳糖胺（GalNAc）共轭或脂质纳米粒子（LNP）实现siRNA的肝脏递送[42] - 公司的Alnylam P5x25战略旨在到2025年底成为市值排名前列的生物技术公司，通过可持续创新为全球患者提供变革性的罕见和普遍疾病药物[43] 产品和临床项目 - 公司目前拥有五种上市产品和十多个临床项目，涵盖四个战略治疗领域，包括遗传药物、心脏代谢疾病、肝脏感染性疾病和中枢神经系统/眼科疾病[43] - 公司已获得超过75个国家的Leqvio批准，用于治疗高胆固醇症或混合性脂质代谢异常[44] 研发项目和合作关系 - 公司的研发重点包括治疗高度未满足需求的临床适应症，具有早期生物标志物，以及具有明确的药物开发、监管批准、患者获取和商业化路径[45] - 公司发展了多个晚期研究项目，包括治疗高血压的zilebesiran和治疗阿尔茨海默病的ALN-APP[45] - 公司与合作伙伴Sanofi合作的fitusiran的ATLAS-INH和ATLAS-A/B Phase 3研究结果已在The Lancet和The Lancet Haematology上发布[50] - 公司与合作伙伴Regeneron已启动了针对NASH患者的ALN-HSD的Phase 2研究[50] - 公司的业务策略是发展和商业化广泛的RNAi治疗产品，已与Regeneron等合作伙伴签订战略合作协议[52] - 公司与Vir签订了独家许可协议，开发和商业化针对传染性疾病的RNAi治疗药物，包括慢性HBV感染[52] - 公司与Sanofi合作开发全球范围内的TTR产品，包括ONPATTRO和AMVUTTRA等[52] - 公司与Novartis合作开发基于siRNA的靶向疗法，用于治疗晚期肝病患者[52] - 公司与PeptiDream签订了许可和合作协议，利用PeptiDream的专有Peptide Discovery Platform System技术开发肽-siRNA结合物[53] 财务状况 - 公司在2022年9月发行了10亿美元的可转换高级票据，用于偿还债务和一般企业用途[46] - 公司在2023年第一季度实现了ONPATTRO和AMVUTTRA的全球净产品收入分别为1.025亿美元和1.018亿美元[47] - 公司在2023年第一季度总收入为319,290千美元，同比增长50%[55] - 公司在2023年第一季度净亏损为174,101千美元，同比减少28%[55] - 2023年第一季度，与合作协议相关的研发费用总额为19917千美元，较2022年同期的11725千美元增长了69%[59] - 2023年第一季度，销售、一般和管理费用总额为183659千美元，较2022年同期的154471千美元增长了19%[59] - 2023年第一季度，其他（支出）收入总额为22555千美元，较2022年同期的92624千美元减少了76%[60]