公司概况 - 公司是一家专注于发现创新治疗免疫介导疾病的生物技术公司[8] - 公司的RASP调节剂产品管道包括ADX-629，用于特应性皮炎、特发性肾病综合征、中度酒精相关性肝炎、慢性咳嗽和Sjögren-Larsson综合征等疾病的临床开发[8] - 公司的产品候选物包括ADX-2191，用于治疗一种罕见但致命的癌症，已获得FDA的孤儿药物认定[8] 市场前景 - 公司认为免疫介导疾病市场规模巨大，全球治疗市场价值超过400亿美元[10] - 美国自身有超过1亿人患有自身免疫性疾病，2021年仅自身免疫疾病的畅销药物销售额约为280亿美元[36] - 美国有大约1800万干眼病患者，但仅有三种眼用药物获得批准，市场潜力超过230亿美元[37] 产品研发 - 公司将继续发现和开发其他新型RASP调节剂，并继续围绕RASP调节剂平台衍生的分子开发知识产权[19] - ADX-2191有望治疗原发性玻璃体视网膜淋巴瘤、预防增殖性玻璃体视网膜病变，并治疗视网膜色素变性病[20] - Reproxalap是一种用于治疗前节眼部炎症的首创性局部应用RASP调节剂，目前正在接受FDA的新药申请审查，预计于2023年11月23日获得批准[28] 临床试验结果 - ADX-629在不同类型的免疫性疾病中显示了初步的药效活性，包括自身免疫疾病、过敏性炎症、感染性疾病和毒素诱导炎症[22] - ADX-629在治疗中度银屑病患者12周后，显示出明显的疗效，包括减少银屑病区域和严重度指数（PASI）得分、减少病人的全局评估得分和减少炎症反应[23] - ADX-629在治疗轻度哮喘患者7天后，相对于安慰剂，显著降低了气道炎症相关的细胞计数和细胞因子水平[24] - ADX-629在治疗轻度至中度COVID-19患者4周后，相对于安慰剂，显示出更好的治疗效果，包括降低炎症相关的细胞因子水平[25] 法规与监管 - FDA审批NDA需要时间、精力和财务资源[61] - FDA可能要求进行额外的临床试验以进一步评估产品的安全性和/或有效性[63] - FDA可能在NDA获得批准后要求进行后续测试，包括第四阶段试验[67] - FDA可能在市场上发现问题后撤销产品批准[67]