产品及临床试验 - Adverum是一家临床阶段公司,旨在将基因疗法确立为高患病率眼部疾病的新标准[59] - Ixo-vec是Adverum的主力产品候选药物,旨在为湿性年龄相关性黄斑变性患者提供长期持久的治疗效果[61] - Ixo-vec在OPTIC试验中显示出治疗效果的强烈信号,包括稳定的aflibercept蛋白水平和改善的视力[63] - LUNA试验已完成招募,初步数据显示两个剂量的Ixo-vec均提供处于治疗范围内的aflibercept水平[67] - FDA授予Ixo-vec快速通道设计,EMA授予PRIME设计,MHRA授予创新护照[69,70,71] - ADVM-062是Adverum的第二个产品候选药物,旨在治疗蓝锥单色视觉障碍[74] - Adverum在干性AMD/地理性萎缩项目和光遗传学项目方面取得进展[76,77] 财务状况 - Adverum的财务状况显示累积赤字达8.961亿美元,预计将继续面临财务压力[79,82] - Adverum目前没有从产品销售中产生任何收入,主要通过研究、合作和许可安排获得收入[84] - 研发费用主要包括人员相关成本、股权补偿费用、实验室用品、咨询费用、外部合同研发费用等[85] - 研发费用按发生时计入,预付的货物或服务费用将随着货物交付或相关服务完成而计入[86] - 无法合理估计完成任何产品候选品开发所需的工作性质、时间或总成本[88] - 行政费用主要包括人员相关成本、股权补偿、法律、咨询、审计和税务服务的专业费用等[89] - 其他收入(费用)主要包括我们现金等价物和可交易证券的利息收入[90] - 我们的财务状况和运营结果的讨论和分析基于我们的未经审计的简明合并财务报表[91] - 我们在简明合并资产负债表上确认租赁权益资产和租赁负债[92] - 租赁费用按直线法在租赁期内确认,并计入营业费用[93] - 租赁收入按概率收集的概率分类为减少营业费用[94] - 我们的研发费用在2023年9月30日和2022年9月30日的三个和九个月的比较中有所下降[95] 现金流及投资活动 - 2022年9月30日,公司经营活动产生的净现金流为89.6百万美元,主要是由于公司产品候选者开发活动持续导致的净损失为121.8百万美元,部分抵消了20.0百万美元的非现金费用,主要涉及14.8百万美元的股票补偿费用、4.8百万美元的折旧和摊销费用、3.1百万美元的非现金租赁费用以及2.0百万美元的长期资产减值,以及12.2百万美元的营运资产和负债变动[107] - 2023年9月30日,公司投资活动提供的净现金为107.4百万美元,主要来自于我们的有价证券净到期,部分抵消了0.6百万美元的相关固定资产购买[108] - 2022年9月30日,公司投资活动提供的净现金为151.1百万美元,主要来自于我们的有价证券净到期,部分抵消了11.6百万美元的主要与实验室设备和设施建设相关的固定资产购买[109] - 2023年9月30日,公司融资活动中主要是0.3百万美元的递延发行成本支付,几乎完全抵消了0.2百万美元来自我们的员工购买计划的收入[110] - 2022年9月30日,公司融资活动中主要是0.4百万美元来自我们的员工购买计划的收入[111]