公司技术平台和产品管道 - 公司拥有独特的mRNA技术平台，已经在临床和临床前研究中得到验证[242] - 公司正在开发第二代mRNA骨干，扩大了临床发展管道，特别是在预防性疫苗和肿瘤领域[243] - 公司拥有广泛的基于mRNA的药物组合，旨在以相对较低的剂量实现疗效、安全性和蛋白表达[244] - 公司在预防性疫苗临床发展管道方面表现强劲，特别是与GSK合作开发的第二代mRNA骨干COVID-19和流感疫苗候选者[245] 公司内部制造和合作关系 - 公司已投资建设内部制造基础设施，以快速、高效和具有成本效益地生产商业规模的mRNA药物[249] - 公司与领先的生物制药公司和研究机构建立战略合作伙伴关系，扩展技术平台的应用[250] - 公司在多个市场建立了广泛的知识产权组合，拥有广泛和多样化的知识产权组合[251] 公司战略目标和发展计划 - 公司的战略目标是建立一个领先的、完全集成的基于mRNA的药物公司，以改变人们的生活[253] - 公司计划继续寻求与其他领先的生物制药公司合作，以加快产品候选物的发现和开发，拓宽技术平台的广度，并为我们提供非稀释性融资[1] 公司收购和扩展 - 公司于2022年6月宣布收购Frame Cancer Therapeutics，该公司专注于先进的基因组学和生物信息学，以识别不同癌症类型之间的共享和独特新抗原[2] mRNA技术优势和应用 - mRNA是一种指导细胞将DNA中编码的遗传信息翻译成蛋白质的分子，具有广泛的应用潜力[4] - mRNA作为一种新型治疗模式，具有广泛的活性范围、设计灵活性、特异性和可重复给药性等优势[6] - mRNA生产过程与编码的蛋白质无关，具有更高的效率、更快的速度和更低的生产成本[7] mRNA设计和优化 - 公司通过RNAoptimizer技术平台不断优化蛋白设计、mRNA优化和mRNA传递，以开发优化的mRNA基药[8] - 通过蛋白设计实现了延长蛋白半衰期、增加寡聚化和提高蛋白表达水平等目标[10] - 通过优化信号肽，可使目标蛋白在人类肌肉细胞中的分泌水平提高三倍[290] - 通过蛋白设计，可以提高免疫原性并抑制肿瘤生长[291] mRNA疫苗开发和应用 - mRNA疫苗预计比活疫苗或弱化疫苗更安全，避免了DNA疫苗可能存在的基因组整合风险[316] - mRNA疫苗具有自我佐剂特性，与肽和蛋白质疫苗不同[317] - mRNA疫苗开发速度快，不需要细胞培养或使用活病原体[318] - 公司目前主要关注SARS-CoV-2和流感的mRNA疫苗开发[320] CV8102疗法 - CV8102是一种基于单链非编码RNA和聚合肽复合物的复杂物质，能够保护RNA免受快速降解，同时刺激免疫系统[336] - CV8102目前正在进行针对四种固体肿瘤的局部治疗的一期临床试验，包括黑色素瘤、腺样囊性癌、皮肤鳞状细胞癌和头颈部鳞状细胞癌[336] - CV8102的机制是激活细胞受体，模拟病毒感染，诱导免疫系统拒绝肿瘤[339]