公司概况 - 公司是一家专注于研究、开发和商业化基于其lentiviral vector（LVV）基因添加平台的潜在治愈性转型基因疗法的生物技术公司[56] - 公司在2022年获得了美国食品和药物管理局（FDA）批准的两种基因疗法，并已经推出[56] 财务状况 - 公司的现金、现金等价物和可交易证券截至2023年9月30日约为1.743亿美元[57] - 公司自成立以来累计亏损41.1亿美元，预计研发支出将随着商业活动增加而减少[86] - 公司预计截至2024年第二季度，现金、现金等价物和可市场交易证券将足以支持运营[86] - 公司在2023年第一季度出售了第二个优先审查券，净收益为9290万美元[87] - 公司与Jefferies LLC签订了销售协议，最高可售出1.25亿美元的普通股[88] - 公司已达成协议，将在获得lovo-cel批准后出售第三个优先审查券，金额为1.03亿美元[89] - 公司截至2023年9月30日的现金流情况：经营活动净现金流为负22.12亿美元，投资活动净现金流为正15.1164亿美元，融资活动净现金流为正12.9969亿美元[90] 研发费用 - 公司的研发费用主要包括用于产品候选物开发的成本，包括员工相关费用、与进行我们临床研究的合同研究组织（CROs）和临床研究地点的协议下发生的费用等[65] - 公司计划在可预见的未来继续发生研发费用，继续推进lovo-cel的开发，并为我们的平台技术进行研究活动[68] 市场风险 - 公司暴露于与利率变动相关的市场风险，主要受到利率敏感性的影响[92] - 公司的可供出售证券受到利率风险影响，如果市场利率提高100个基点，其敏感性证券的净公允价值将下降约0.0万美元[93]