公司概况 - 我们是一家专注于开发基因组编辑药物的临床阶段公司[21] 项目介绍 - 我们的主要项目EDIT-301是一种实验性的外体基因编辑药物，用于治疗镰状细胞病和依赖输血的β地中海贫血[22] - EDIT-301在临床试验中显示出安全地增加胎儿血红蛋白表达至临床意义水平，并纠正了镰状细胞病患者的贫血情况[23] 未来展望 - 我们预计将于2023年6月和年底前提供RUBY试验的临床更新[24] - 我们预计未来的收入将主要来自与BMS的合作[28] - 公司预计现有的现金、现金等价物和有价证券将支持其运营支出和资本支出需求至2025年[49] 财务状况 - 我们的净亏损分别为2023年第一季度和2022年第一季度为4900万美元和5050万美元[26] - 到2023年3月31日，我们的累积赤字为11亿美元[26] - 2023年3月31日，合作和其他研发收入增加了45%，达到9851万美元[36] - 2023年3月31日，研发支出保持在3780万美元，与2022年同期持平[38] - 2023年3月31日，总体研发支出减少主要是由于外部研发支出减少和股权激励支出减少[39][40] - 2023年3月31日，总体管理和行政支出增加了18%，主要是由于专业服务支出和知识产权费用的增加[41] - 2023年3月31日，其他收入为190万美元，主要来自利息收入[43] - 截至2023年3月31日，公司通过公开发行和市场发行筹集了总计8.98亿美元的净收益[44] - 2023年3月31日，经营活动产生了约3.58亿美元的现金流出[45] - 2023年3月31日，投资活动产生了约2.33亿美元的现金流入[47] 资金筹集与运营 - 公司将继续依靠股权发行、债务融资、合作、战略联盟和许可安排等方式来满足资金需求[52] - 公司目前有4610万美元的未来最低租金支付[54] 内部控制 - 公司管理层认为截至2023年3月31日，披露控制和程序有效[56] - 公司内部财务报告的内部控制未发生重大变化[57]