公司业务及产品 - 公司是一家专注于开发基因组医学的临床阶段基因编辑公司[354] - 公司的主要项目EDIT-301是一种实验性的体外基因编辑药物，用于治疗镰状细胞病和依赖输血的β地中海贫血[355] - 公司在2022年第二季度对第一位接受EDIT-301临床试验的患者进行了投药，并在2022年12月公布了首批接受RUBY试验治疗的两名患者的初步临床数据[355] - 公司已获得美国FDA批准进行EDIT-301治疗TDT的临床试验[356] 研发支出 - 公司的研发支出主要包括研究、临床开发、制造和合作协议下的开发活动等方面的费用[362] - 公司预计未来的研发支出将显著增加，以支持临床试验的进展和其他研究项目的预临床研究[365] 财务报表 - 我们根据美国通用会计准则准备了合并财务报表[368] - 我们根据FASB ASC 606准则确认收入[370] - 合作与其他研发收入由2554.4万美元下降至1971.2万美元[377] - 研发费用从1425.1万美元增加至1750.8万美元[378] - 总体研发费用增加主要是由于EDIT-301的临床和制造开发以及EDIT-101内部投资暂停[379] - 总体管理费用从7618.3万美元减少至7070.4万美元[381] - 总体管理费用减少主要是由于股权奖励的减少[381] - 总其他收入从644万美元增加至5518万美元[376] 现金流及资金需求 - 我们截至2022年12月31日拥有4.374亿美元的现金、现金等价物和可市场化证券[386] - 2022年度投资活动净现金流为约1.141亿美元，主要来自于市场证券到期收益约4.334亿美元，部分抵消了购买市场证券成本约3.152亿美元和购买固定资产和设备约0.041亿美元[388] - 2022年度融资活动净现金流为约1.3百万美元，主要来自于员工股票购买计划下发行普通股和普通股期权行权[389] - 预计公司的支出将随着持续活动的进行而增加，特别是随着EDIT-301的临床开发进展；进一步推进我们的研究项目和前期开发活动；寻找产品候选者和额外的研究项目；启动其他产品候选者的前期测试和临床试验；维护、扩展和保护我们的知识产权组合，包括向我们的许可方支付与我们从这些许可方许可的知识产权相关的费用；雇佣额外的临床、质量控制和科学人员；以及承担作为一家上市公司运营的成本[390] - 我们预计现金、现金等价物和市场证券截至2022年12月31日将足以支持我们的运营支出和资本支出需求至2025年[391] - 我们需要获得大量额外资金以支持持续运营。如果我们无法在需要时或以有吸引力的条件筹集资本，我们将被迫推迟、减少或取消我们的研发项目或未来的商业化努力[391] 风险管理 - 我们暴露于与利率变动相关的市场风险。截至2022年12月31日，我们持有的现金和现金等价物为1.415亿美元，主要投资于美国政府支持的证券的货币市场共同基金，以及市场证券为2.958亿美元，主要包括美国政府支持的证券、商业票据和公司债券[393] - 我们与某些国际供应商和机构签订合同，但截至2022年12月31日，我们的总负债几乎全部以美元计价，我们认为我们没有任何重大外汇汇率风险[394]