公司业务及资金筹集 - 公司是一家生物技术公司，致力于研究、开发和商业化基于其lentiviral vector（LVV）基因添加平台的潜在治愈性转型基因疗法[57] - 公司主要通过公开发行普通股、优先股和认股权证、出售两个Rare Pediatric Disease Priority Review Vouchers（PRVs）以及与合作伙伴合作来筹集资金[58] 费用支出 - 公司的研发支出主要包括员工相关费用、与进行临床研究的合同研究机构和临床试验地点的协议费用、设施、折旧和其他费用、与研发活动相关的成本等[66] 预期支出增加 - 预计公司的销售、一般和行政支出将继续增加，主要是由于在美国继续推广ZYNTEGLO和SKYSONA以及在美国为lovo-cel的商业准备活动[72] 财务数据 - 2023年第一季度总收入为2.4百万美元，较2022年同期增加了0.4百万美元，主要归因于2023年在美国销售SKYSONA所产生的收入[76] - 2023年第一季度产品收入净额为2,296千美元，较2022年同期增加了888千美元[76] - 2023年第一季度产品收入成本为3,376千美元，较2022年同期减少了4,934千美元[76] - 2023年第一季度销售、一般和行政支出为37,354千美元，较2022年同期增加了1,248千美元[76] - 2023年第一季度研发支出为46,144千美元，较2022年同期减少了31,731千美元[76] - 2023年第一季度净利润为21,240千美元，较2022年同期增加了143,392千美元[76] 现金储备 - 截至2023年3月31日，公司现金、现金等价物和可市场交易证券约为3.183亿美元[80] - 公司自成立以来一直从公开发行普通股、与BMS的合作以及出售两个PRV来资助运营[81] - 公司预计截至2023年3月31日的现金、现金等价物和可市场交易证券将足以支持运营至2024年第四季度[81]