产品疗效和安全性 - 公司在2022年8月17日获得FDA批准ZYNTEGLO，这是第一个为需要定期输血的β-地中海贫血患者提供基因疗法的产品[25] - ZYNTEGLO使用LVV将修改后的βA-T87Q-球蛋白基因的功能性拷贝添加到患者自身的HSCs中，使其能够在没有定期输血的情况下制造正常或接近正常水平的总血红蛋白[25] - 公司相信自己在基因疗法领域拥有最长、最强大的β-地中海贫血临床项目，包括HGB-207和HGB-212等临床研究[26][27][28][29] - HGB-207和HGB-212是单剂量、开放标签、非随机、国际多中心的第3期临床研究，旨在评估beti-cel治疗β-地中海贫血患者的安全性和有效性[26][27][28][29] - 每位患者在治疗后约24个月内仍然参与研究，然后被邀请参加LTF-303，这是一个为期13年的长期随访协议，评估安全性和有效性[27][28][29] - ZYNTEGLO的批准主要基于HGB-207和HGB-212研究以及长期随访研究LTF-303的数据[35] - 90.2%的接受治疗的患者实现了输血独立，截至2022年7月的数据[35] - 63名接受β-地中海贫血基因治疗的患者中，19%出现与beti-cel相关的不良事件[36] - FDA要求进行REG-501观察性研究，评估ZYNTEGLO治疗后发生的次级恶性肿瘤的风险[36] - SKYSONA获得了FDA的加速批准，用于减缓4-17岁男孩早期活跃CALD的神经功能恶化[37] - SKYSONA的批准基于ALD-102和ALD-104研究的数据[38] - SKYSONA治疗后，患者出现的最常见不良事件包括黏膜炎、恶心、呕吐等[39] 临床研究和监管 - lovo-cel旨在成为SCD患者的一次性治疗，基于HGB-206和HGB-210研究的数据将提交BLA[41] - lovo-cel已获得FDA对于SCD治疗的快速通道设计、孤儿药品认定、再生医学先进疗法（RMAT）认定和罕见儿科疾病认定[42] - HGB-206是一项在美国进行的单剂量、开放标签、非随机、多中心1/2期临床研究，评估lovo-cel的安全性和有效性，共有45名患者参与[42] - HGB-210是一项在美国进行的单剂量、开放标签、非随机、多中心、3期临床研究，旨在评估lovo-cel在SCD患者治疗中的疗效和安全性，目标招募35名儿童和成人患者[44] - 美国生物制品开发过程包括完成非临床实验室测试和动物研究，提交IND，进行人类临床研究，准备并提交BLA，通过FDA审查和批准[89] - 临床研究分为三个阶段：Phase 1针对健康人群或患有目标疾病的患者，Phase 2在特定疾病或症状的有限患者群中评估，Phase 3在扩大的患者群中进一步评估剂量和提供临床疗效的统计显著证据[92][93] - FDA或赞助商可能随时暂停临床研究，IRB也可以暂停或终止其机构的临床研究，如果临床研究未按照IRB的要求进行或生物制品候选药物与患者出现意外严重伤害[96] - 美国食品药品监督管理局（FDA）审批生物制品的流程包括提交BLA申请、审核是否完整、深入审查BLA、可能的咨询委员会审查、风险评估和减轻策略、设施检查和批准决定[98] 知识产权和专利 - 公司依赖于孤儿药物指定、数据排他性、市场排他性和专利期延长等监管保护[57] - 公司拥有约21项专利或专利申请，其中5项与麻省理工学院合作，涉及LVV和载体系统[57] - 公司持有约115项专利或专利申请，涉及LVV或药物产品制造和相关检测[57] - 公司拥有约7项专利或专利申请，从第三方处获得非排他性许可，涉及LVV或药物产品制造[57] - 公司拥有约8项美国专利或专利申请，涉及治疗性细胞产品候选物[57] - 公司的目标是继续扩大美国专利和专利申请组合，以保护基因治疗产品候选物和制造流程[58] - 公司拥有专利组合，涉及ZYNTEGLO和lovo-cel项目[59] - 公司持有来自Pasteur Institute的专利组合，涉及生产ZYNTEGLO和lovo-cel所使用的FLAP/cPPT元素和LVV[60] - 公司持有来自RDF的专利组合，涉及LVV平台的各个方面，可用于生产ZYNTEGLO和lovo-cel[61] - 公司与MIT/bluebird bio共同拥有专利组合，涉及特定的lentiviral beta-globin表达载体的特定组成[62] 财务和运营 - 公司在2022年1月31日拥有323名全职员工，其中47名拥有博士、医学博士或药学博士学位[124] - 公司的薪酬计划旨在与增长驱动因素和股东回报的利益保持一致[125] - 公司提供全面的福利选择，旨在让员工及其家人过上更健康、更安全的生活[