RNAi疗法imdusiran (AB-729)开发 - 公司正在开发RNAi疗法imdusiran (AB-729),旨在减少慢性乙型肝炎患者中的HBsAg表达和其他HBV抗原[106] - imdusiran (AB-729)是一种通过皮下注射的RNAi单触发治疗,使用公司专有的共价结合的GalNAc递送技术,可减少所有HBV抗原并抑制病毒复制[107] - 在第一阶段临床试验中,60mg或90mg的imdusiran单剂量导致HBV DNA阳性患者中HBsAg和HBV DNA显著下降[109] - AB-729-001临床试验第三部分的数据显示,使用60mg和90mg的imdusiran进行重复剂量治疗的41名患者在48周时HBsAg下降幅度为1.89至2.15 log[110] - 50%的患者(32名中的16名)在最后一次imdusiran剂量后24周内,HBsAg水平保持在100 IU/mL以下[110] - 患者接受imdusiran治疗后,HBV特异性T细胞活化增加,疲惫T细胞减少,imdusiran在该试验中一般安全耐受[110] - imdusiran的新临床数据继续支持其作为慢性HBV感染治疗的潜在基石药物[115] - AB-729-201临床试验结果显示,将Peg-IFNα-2a与imdusiran联合治疗对一些患者的HBsAg持续下降效果良好[117] HBV产品管线 - 公司的战略核心包括开发针对慢性乙型肝炎的广泛化合物组合,以实现患者的功能性治愈[93] - 公司的HBV产品管线包括皮下递送的RNAi疗法imdusiran、口服HBV RNA不稳定化合物AB-161和口服PD-L1抑制剂AB-101[93] - AB-161是公司的下一代口服HBV特异性RNA不稳定化合物,已展示出对HBV RNA和HBsAg产生强大的抑制作用[95] - AB-101是公司的口服PD-L1抑制剂,有望通过抑制PD-L1来唤醒患者的HBV特异性免疫反应[96] 冠状病毒治疗 - 公司正在探索小分子抗病毒产品候选药物,以治疗COVID-19和未来的冠状病毒爆发[101] - 公司提名AB-343作为主导的冠状病毒药物候选药物,该药物抑制SARS-CoV-2 Mpro,支持AB-343作为COVID-19的潜在口服治疗药物的进一步开发[102] - AB-343是一种抑制Mpro的冠状病毒候选药物,具有潜在的口服治疗COVID-19和其他人类冠状病毒的可能性[132] 合作与财务信息 - 与Qilu Pharmaceutical Co., Ltd.签订技术转让和许可协议,Qilu支付了4000万美元的一次性前期现金支付[135] - Qilu同意支付总计高达2.45亿美元的里程碑付款,以及低二十年代的双位数的净销售额提成[135] - Alnylam的ONPATTRO全球净销售权益,我们有两个特许权益[139] - 我们与Roivant Sciences Ltd.合作成立Genevant Sciences Ltd.,专注于RNA基疗法,我们持有Genevant约16%的普通股权[146] - 公司于2023年6月30日拥有现金、现金等价物和市场证券投资共计1.635亿美元,足以支持业务运营至2025年第一季度[184]