临床试验相关 - 2023年2月完成357名患者的随机分组[88] - 基于FDA反馈分析NAVIGATE研究的第1阶段为独立临床试验不进行原计划第2阶段[97] - 肝损伤研究2022年2月完成招募2023年呈现良好结果[98] - 公司正在审查头颈癌试验的融资方案以确定试验开始时间[98] - 2015年第二季度完成belapectin与咪达唑仑的开放标签药物相互作用研究[100] - NASH - CX研究为针对代偿性肝硬化和门静脉高压症患者的2b期研究[101] - NASH - FX试验未达到主要终点但belapectin安全且耐受性良好[103] - NASH - CX试验中安慰剂组从基线到第54周HVPG平均变化为0.3 mmHg 2 mg/kg LBM和8 mg/kg LBM剂量的belapectin组HVPG从基线的平均变化分别为 - 0.37和 - 0.42[105] - 在基线时无食管静脉曲张的MASH肝硬化患者中2 mg/kg LBM剂量的belapectin对HVPG绝对变化有统计学显著影响为 - 1.08 mmHg[106] - 基线无静脉曲张患者中belapectin 2 mg/kg LBM和8 mg/kg LBM组新静脉曲张发生率分别为0%和4%安慰剂组为18%[107] - NASH - CX试验结果表明belapectin在改善HVPG方面有统计学显著和临床意义的影响等六点结论[108] - NAVIGATE试验是评估belapectin安全性和有效性的2b/3期临床研究预计2024年12月下旬得出初步结果[111][113] - NAVIGATE试验中公司激活14个国家的150多个临床试验点[119] - COVID - 19大流行影响NAVIGATE试验的监管审批、招募等最后一名2b期患者于2023年2月随机分组[120] - 公司完成肝损伤研究结果表明belapectin暴露不随肝功能不全程度增加而增加[122] - 癌症免疫疗法中belapectin与KEYTRUDA联合在晚期黑色素瘤中有50%客观缓解率在头颈癌中有33%缓解率[125] 药物相关 - 公司有一个在研的新专利化学实体belapectin[93] - 公司的belapectin在多项临床前研究中显示对肝纤维化有显著治疗效果[99] 研发与行政费用相关 - 2024年9月30日结束的三季度研发费用为759.5万美元，相比2023年同期的773.2万美元减少23.7万美元降幅2%；2024年前三季度研发费用为2546.2万美元，相比2023年同期的2390.2万美元增加156万美元增幅7%[128] - 2024年9月30日结束的三季度行政费用相比2023年同期增加主要由于投资者关系/业务发展减少；2024年前三季度行政费用相比2023年同期减少主要由于法律费用和投资者关系/业务发展费用减少[133] 公司资金相关 - 自2000年7月10日成立以来，公司通过公开发行和私募发行债务和股权筹集运营资金，截至2024年9月30日共筹集3.145亿美元，当日公司拥有2710万美元无限制现金及现金等价物[134] - 2024年11月14日公司与董事长达成600万美元无担保信贷融资[134] - 公司认为现有现金可支撑运营至2025年5月左右，之后需要更多现金且相信能获得额外融资，但无法保证[134] - 2024年9月30日结束的前九个月运营使用的净现金相比2023年同期增加71.3万美元至2897.6万美元，主要由于与belapectin的NAVIGATE临床试验相关的费用支付时间[135] - 公司未创建特殊目的或表外实体用于筹集资金、举债或运营未合并到财务报表的业务部分[136] 公司管控与金融操作相关 - 截至2024年9月30日公司管理层评估披露控制和程序有效[142] - 2024年9月30日公司执行1000万美元本票，利率6.13%，有效利率约6.4%，本金和应计利息可由出借人选择以每股3美元转换为股票，同时公司向出借人发行20万股普通股的认股权证[146] - 2024年9月30日发行的20万份认股权证在发行日的公允价值为307780美元[147] - Jack Callicutt于2024年7月18日采用10b5 - 1交易计划可出售公司至多627456股普通股至2025年12月31日[155] - Khurram Jamil于2024年8月20日采用10b5 - 1交易计划涉及30000股RSU授予相关的缴税股份出售及其他股份出售至2025年12月31日[156]