产品收入相关 - ZTALMY在2024年第三季度和前九个月的净产品收入分别为850万美元和2390万美元，2023年同期分别为540万美元和1300万美元[139] - 2024年三季度ZTALMY净销售额为850万美元，2023年第三季度为540万美元[177] - 2024年三季度联邦合同收入为10万美元，较2023年同期的190万美元减少，九个月的联邦合同收入2024年为30万美元，2023年为1080万美元[210] - 与Biologix合作产生的协作收入在2024年和2023年的三季度和九个月均少于10万美元[211] - 2024年9月30日止三个月总金额为16334美元，2023年同期为23661美元[214] - 2024年9月30日止九个月总金额为61349美元，2023年同期为73006美元[214] - 2024年9月30日止三个月销售总务管理费用为1260万美元，2023年同期为1490万美元[222] - 2024年9月30日止九个月销售总务管理费用为4790万美元，2023年同期为4580万美元[222] - 2024年9月30日止九个月重组成本约200万美元，2023年无此成本[224] - 2024年9月30日止三个月产品收入成本为70万美元，2023年同期为50万美元[225] - 2024年9月30日止九个月产品收入成本为220万美元，2023年同期为100万美元[225] - 2024年9月30日止三个月利息收入为60万美元，2023年同期为190万美元[226] - 2024年9月30日止九个月利息收入为320万美元，2023年同期为640万美元[226] 临床试验相关 - RAISE试验中使用静脉注射甘那克索龙治疗RSE，30分钟内癫痫停止发作的患者比例为80%，安慰剂组为13%[137] - RAISE试验中使用静脉注射甘那克索龙治疗RSE，36小时内未进展为静脉麻醉的患者比例为63%，安慰剂组为51%[137] - 美国ZTALMY用于治疗CDD的批准基于3期双盲安慰剂对照试验，接受ZTALMY治疗的患者28天主要运动性癫痫发作频率中位数降低30.7%，安慰剂组为6.9%[144] - 公司RAISE试验未达到预先定义的中期分析停止标准[170] - 公司RAISE试验中使用静脉注射加奈索酮的患者在30分钟内实现癫痫发作停止的比例为80%，安慰剂组为13%[170] - 公司RAISE试验中使用静脉注射加奈索酮的患者在36小时内未进展为静脉麻醉的比例为63%，安慰剂组为51%[170] - 公司已为34名患者提供静脉注射加奈索酮用于治疗超级难治性癫痫持续状态[172] - 公司用于治疗结节性硬化症（TSC）的TrustTSC试验未达到主要终点[164] 公司运营相关 - 公司在2024年第四季度裁员约45%[134] - 公司预计2024年第二和第四季度的成本削减活动将足以支撑到2025年第二季度的运营支出需求[126] - 公司2024年第四季度裁员约45%[172] - 公司2024年前三季度净亏损9870万美元，2023年前三季度净亏损9960万美元[179] - 公司截至2024年9月30日的累计赤字为6.706亿美元[179] - 公司截至2024年9月30日的现金及现金等价物为4220万美元[180] - 公司预计现有现金可支撑运营费用和资本支出至2025年第二季度[180] - 2024年9月30日前九个月经营活动现金使用8780万美元，2023年同期为9100万美元[246] - 2024年9月30日前九个月投资活动现金流入2870万美元，2023年同期现金流出3510万美元[247] - 2024年9月30日前九个月融资活动现金流出1940万美元，2023年同期现金流入2600万美元[248] - 2024年9月30日公司有现金及现金等价物4220万美元，预计可支撑运营费用和资本支出至2025年第二季度[251] 疾病相关 - CDD在美国的发病率约为四万分之一[138] - 美国可使用ZTALMY治疗的CDD患者约2000名[148] - 公司预计约50%的CDD患者将通过按服务收费或管理式医疗补助获得主要保险，其余约50%通过商业支付方获得[149] 药物认证相关 - 公司于2017年6月获得FDA对甘那克索龙治疗CDD的孤儿药认定[140] - 2020年7月FDA授予甘那克索龙治疗CDD的罕见儿科疾病认定[140] - 2022年3月FDA批准ZTALMY用于治疗CDD后公司获得一张罕见儿科疾病优先审评券并于2022年8月变现1.1亿美元[140] - 2022年6月1日，美国缉毒局将甘那克索龙及其盐类列入《管制物质法》附表V，ZTALMY于2022年第三季度开始商业销售和发货[156] - 公司有多项FDA批准后的上市后承诺研究，正在与FDA就完成和提交时间进行合作[157] - 欧洲药品管理局于2023年7月28日批准ZTALMY用于治疗2 - 17岁CDD患者癫痫发作，公司有多项欧洲药品管理局批准后的上市后措施研究[160][161] - 中国国家药品监督管理局于2024年7月18日批准甘那克索龙口服混悬液用于治疗2岁及以上CDD患者癫痫发作[162] 合作与协议相关 - 公司与Purdue就PRV销售的索赔于2024年2月达成一致并于3月和6月分别支付200万美元共400万美元[141] - 2021年7月与Orion的合作协议中收到2500万欧元（按当时汇率为2960万美元）的预付款，公司有资格根据特定临床和商业成果再获得高达9700万欧元的研发报销和现金里程碑付款[190] - 2022年11月与Tenacia的合作协议中收到1000万美元预付款，还可根据相关成果获得总计2.56亿美元的里程碑付款[193] - 与Sagard的投资相关，2026年6月30日及之后每个季度支付金额为ZTALMY等产品美国净销售额及其他相关付款的7.5%，2026年6月30日后的季度，年度产品收入中前1亿美元按15.0%、超过1亿美元部分按7.5%支付[239] - 支付有190%（6180万美元）的硬上限，达到上限Sagard收款权终止[240] - 若2027年12月31日前未支付至少100%投资金额或2032年12月31日前未支付至少190%投资金额，公司需补足[241] - BARDA合同2020年9月签订，最高可获约5100万美元资助，合同多次修订涉及资金、时间等调整[242] - 2022年11月股权融资及2022年12月相关承销商期权行使共发行股票和预筹认股权证，净收益6450万美元[244] - 2020年7月9日签订股权分配协议，截至2024年9月30日，可发行和出售价值4860万美元的普通股[245] 专利相关 - 公司拥有甘那克索龙相关专利家族，专利期限从2026年到2042年，许可专利期限到2037年[145] - 公司拥有多项与甘那克索龙治疗TSC相关的专利，期限到2040年或2042年[167]