财务状况 - 截至2024年9月30日公司累计亏损1.055亿美元[147] - 2024年9月30日止三个月营收0.8百万美元2023年为0.2百万美元增长0.6百万美元或415%[180] - 2024年9月30日止三个月运营亏损464.9万美元较2023年同期516.1万美元减少51.2万美元[180] - 2024年9月30日止三个月净亏损441.9万美元较2023年同期510.6万美元减少68.7万美元[180] - 2024年9月30日止九个月营收1.8百万美元较2023年0.6百万美元增长1.1百万美元或177%[187] - 2024年9月30日止九个月运营亏损1224.1万美元较2023年1558.9万美元减少334.8万美元[187] - 2024年9月30日止九个月净亏损1189.2万美元较2023年1538.5万美元减少349.3万美元[187] - 2024年9月30日止九个月经营活动现金净流出1049.5万美元[194] - 2024年9月30日止九个月投资活动现金净流出51.7万美元[195] - 2024年9月30日止九个月融资活动现金净流入2884.1万美元[197] - 2024年9月30日公司拥有现金及现金等价物2280万美元营运资金约2070万美元[199] - 2024年7月的权证行使及诱导交易等共获得总收益1540万美元净收益1400万美元[200] - 自成立以来已筹集约1.322亿美元的股权发行总收益[199] - 公司临床项目自2016年已获超1600万美元外部资助其中1150万美元被确认为收入[170] - 巴哈马注册试验参与者付费使用Lomecel - B™相关收入用于多种成本[170] - 截至2024年9月30日和2023年12月31日未使用的拨款资金约为10万美元[209] - 截至2024年9月30日有160万美元的经营租赁义务[220] 研发项目 - HLHS一期试验ELPIS I中接受Lomecel - B™心内注射的患者5岁以下儿童100%无移植存活相比历史对照数据20%死亡率[150] - 基于HLHS一期试验结果FDA授予Lomecel - B™多项指定包括罕见儿科疾病指定孤儿药指定和快速通道指定[151] - 公司正在进行HLHS的2b期对照试验ELPIS II若结果积极可支持生物制品许可申请[151] - ELPIS II试验超80%已招募目标2024年底完成招募[160] - 完成的10人ELPIS I试验患者100%存活[161] - 2023年9月完成AD的2a期临床试验CLEAR MIND试验[153] - AD的CLEAR MIND试验中Lomecel - B™各剂量组安全性良好且部分剂量组在减缓或预防疾病恶化方面有统计学显著改善[154] - AD的CLEAR MIND试验结果被2024年7月的阿尔茨海默病协会国际会议接受进行口头和海报展示[155] - 基于AD的CLEAR MIND试验结果FDA授予Lomecel - B™再生医学先进疗法指定和快速通道指定[155] - 预计未来研发费用仍将很高[175] - 2024年9月30日止三个月研发费用220.6万美元较2023年同期184.3万美元增长36.3万美元[180] 公司运营 - 2024年4月和6月完成融资交易后公司现有现金及现金等价物可支撑运营费用和资本支出至2025年第四季度但HLHS相关活动可能改变这一情况[148] - 基于当前预算和现金流预测现有资金可支撑运营费用和资本支出至2025年第四季度[200] - 2024年8月与FDA的会议后若ELPIS II试验成功可能2026年向FDA提交申请这将增加2025年运营和资本支出[200] - 公司将寻求额外融资以支持相关活动[200] - 公司已采取成本节约措施包括终止日本临床试验和裁员等[200] - 公司按与收入直接相关的费用记录收入成本[171] - 研发费用按发生时计入费用包含多种成本[173] - 公司目前尚未有产品候选的库存[174] 公司类型与相关规定 - 公司为新兴成长型公司受JOBS法案相关规定影响可利用降低的报告要求[223] - 达到总年营收10.7亿美元或更多等情况将不再是新兴成长型公司[224] 其他事项 - 近期会计公告相关描述于10 - Q报表第1项的未经审计的简明财务报表附注2披露[225] - 市场风险暴露自2023年10 - K报表披露以来无重大变化[226] - 截至2024年9月30日季报覆盖期末披露控制和程序有效[226] - 2024年9月30日结束的财季内部控制无重大变化[227] - 公司正常业务中可能涉及各类诉讼但截至2024年9月30日无需要披露的法律诉讼或重大进展[227] - HLHS每年约影响美国1000名新生儿[159] - 2024年2月公司与Secretome Therapeutics签订首个制造服务合同[170]