公司业务与研发项目 - 公司为临床阶段基因编辑公司聚焦于开发潜在治愈性疗法[90] - 公司通过新编辑和递送创新扩大CRISPR技术可靶向疾病范围包括骨髓脑肌肉肺和眼等组织疾病[113] - 公司利用同种异体平台推进多项免疫肿瘤学和自身免疫性疾病治疗项目[114] 临床试验进展 - ATTR - CM的MAGNITUDE试验于2024年3月开始给美国和全球首批患者用药目前入组进度超前[99] - ATTRv - PN的MAGNITUDE - 2试验预计年底开始在美国以外地区招募患者[101] - NTLA - 2002的HAELO三期研究正在积极筛选患者并计划2026年提交生物制品许可申请[104] - NTLA - 2002的二期研究在16周主要观察期达到主要疗效和所有次要终点[106] - NTLA - 2002的一期研究中10名患者有8名在16周后仍无发作最长无发作持续时间超26个月[107] - NTLA - 2002的二期研究选定50mg剂量用于三期研究[106] - 2024年7月公司获英国药品和保健品监管局临床试验申请授权将开展NTLA - 3001首次人体研究预计年底给首位患者用药该研究为两部分开放标签多中心研究最多30名患者[111] - 2024年6月NTLA - 2001再给药后血清TTR中位数在第28天降低90%从原始基线水平相应降低95%[112] - 公司在2024年8月完成与FDA的NTLA - 2002二期结束会议[108] 合作相关 - NTLA - 2001与Regeneron有合作Regeneron承担约25%的全球开发成本和商业利润[102] - 公司与多个公司有合作协议详见10 - Q季度报告附注7[115] - 2024年第三季度合作收入较2023年同期减少290万美元主要因AvenCell许可和合作协议下收入减少[121] - 2024年前9个月合作收入较2023年同期增加681.1万美元[128] 费用相关 - 2024年第三季度研发费用较2023年同期增加968.4万美元[123] - 2024年第三季度NTLA - 2001外部开发费用较2023年同期增加643.8万美元[123] - 2024年第三季度NTLA - 2002外部开发费用较2023年同期增加685.8万美元[123] - 2024年前9个月研发费用较2023年同期增加2330万美元达3.494亿美元[130] - NTLA - 2001外部开发费用增加1168.3万美元涨幅30%[131] - NTLA - 2002外部开发费用增加1471.7万美元涨幅90%[131] - NTLA - 3001外部开发费用减少971.9万美元降幅58%[131] - 2024年前9个月一般及行政费用较2023年同期增加590万美元达9340万美元[133] - 其他净收入减少1870万美元[134] 资金相关 - 自成立至2024年9月30日已筹集约27.583亿美元资金[95] - 自成立至2024年9月30日共筹集27.583亿美元[135] - 截至2024年9月30日有9.447亿美元现金、现金等价物和有价证券[135] - 2024年前9个月经营活动净现金流出2.637亿美元[144] - 预计截至2024年9月30日的现金等将使公司能为运营和资本支出提供资金至2026年末[142]