公司业务与临床试验 - 公司是临床阶段生物技术公司，致力于将tRNA合成酶生物学转化为新疗法[73] - 主要候选药物efzofitimod正在进行多项临床试验，EFZO - FIT研究已完成268名患者入组，超目标人数，预计2025年第三季度获得顶线数据[77] - EFZO - CONNECT研究预计2025年第二季度报告中期数据[79] 合作与收益 - 与Kyorin的合作已带来2000万美元的前期和里程碑付款，还有望获得最多1.55亿美元[80] - 2023年2月6日合作伙伴Kyorin触发1000万美元里程碑付款并于2023年2月收到该款项且2022年已将其记为收入[91] - 与Kyorin协议至今已产生2000万美元预付款和里程碑付款未来还有望最多再获1.55亿美元[91] 财务状况（现金与亏损） - 截至2024年9月30日，公司累计亏损5.171亿美元[87] - 截至2024年9月30日，公司拥有现金、现金等价物、受限现金和可供出售投资共6890万美元，预计可满足至少一年的现金需求[87] 融资情况 - 2023年2月完成后续公开发行，净收益约4810万美元[89] - 2023年通过Jefferies ATM发售计划出售股票获得净收益约1840万美元[90] - 2024年前九个月通过Jefferies ATM发售计划出售股票获得净收益约2140万美元[90] 现金流量情况 - 2024年1 - 9月经营活动净现金使用5598.7万美元2023年同期为2215.9万美元[92] - 2024年1 - 9月投资活动净现金提供2331.8万美元2023年同期使用3794.5万美元[93] - 2024年1 - 9月融资活动净现金提供2102.5万美元2023年同期为6019.6万美元[94] 收入情况 - 至今未从产品销售产生任何收入且预计费用会增加[95] - 未来资本需求难以预测取决于多种因素[97] 办公租赁与负债 - 公司总部办公和实验室租赁面积约23696平方英尺2024年9月30日有0.7百万美元信用证形式的保证金[100] - 2022年4月签订的融资租赁负债截至2024年9月30日总计160万美元[101] 费用情况（研发、管理、其他） - 预计研发费用未来将继续增加[106] - 2024年9月30日止三个月研发费用为1480.7万美元2023年同期为1031.9万美元增加448.8万美元[110] - 2024年9月30日止三个月管理费用为333.6万美元2023年同期为264.9万美元增加68.7万美元[111] - 2024年9月30日止三个月其他净收入为88.2万美元2023年同期为127.3万美元减少39.1万美元[112] - 2024年9月30日止九个月许可和合作协议收入为20万美元2023年同期为40万美元[113] - 2024年9月30日止九个月研发费用为4214.4万美元2023年同期为2953.8万美元增加1260.6万美元[119] - 2024年9月30日止九个月管理费用为1018.5万美元2023年同期为977.5万美元增加41万美元[119] - 2024年9月30日止九个月其他净收入为304万美元2023年同期为332.4万美元减少28.4万美元[119]