现金及资产状况 - 截至2024年9月30日现金、现金等价物和有价证券约为9.45亿美元[1] - 2024年9月30日现金及等价物和有价证券为944681千美元2023年12月31日为1012087千美元[14] - 2024年9月30日总资产为1173351千美元2023年12月31日为1300977千美元[14] - 2024年9月30日总负债为210736千美元2023年12月31日为250808千美元[14] - 2024年9月30日股东权益为962615千美元2023年12月31日为1050169千美元[14] - 公司有能力为运营提供资金至2026年末[1] 临床试验进展 - ATTR - CM的MAGNITUDE 3期试验招募进展迅速且超前于目标招募预期[2] - 已获FDA批准启动ATTRv - PN的MAGNITUDE - 2关键3期试验预计年底前开始招募患者[2] - 积极筛选NTLA - 2002的HAELO 3期研究患者[3] - 预计年底前对NTLA - 3001的1/2期研究中的首位患者给药[3] - NTLA - 2002的2期研究结果支持其成为HAE功能治愈药物的潜力[3] 季度合作收入情况 - 2024年第三季度合作收入为910万美元较2023年第三季度减少290万美元[6] - 2024年前三季度合作收入为45003千美元2023年同期为38192千美元[13] 季度研发费用情况 - 2024年第三季度研发费用为1.234亿美元较2023年第三季度增加970万美元[6] - 2024年前三季度研发费用为349434千美元2023年同期为326088千美元[13] 季度一般及行政费用情况 - 2024年第三季度一般及行政费用为3050万美元较2023年第三季度增加110万美元[6] - 2024年前三季度管理费用为93385千美元2023年同期为87503千美元[13] 季度净亏损情况 - 2024年第三季度净亏损为1.357亿美元较2023年第三季度的1.222亿美元有所增加[7] - 2024年前三季度净亏损为390123千美元2023年同期为349031千美元[13] - 2024年前三季度运营亏损为397816千美元2023年同期为375399千美元[13]