新型治疗药物开发 - 丹纳利治疗公司正在开发一系列跨越血脑屏障的新型治疗药物[2] - 公司正在开发针对阿尔茨海默病和帕金森病的OTV:MAPT和OTV:SNCA两个寡核苷酸运载体(OTV)项目,处于IND前期阶段[11] - 公司正在开发针对阿尔茨海默病的ATV:Abeta项目,前期数据显示可能具有更好的疗效和安全性[12] 加速审批申请 - 公司正在为MPS II(亨廷顿综合征)的治疗药物tividenofusp alfa(DNL310)申请加速审批,预计于2025年初提交生物制品许可申请[3] - DNL126(MPS IIIA治疗药物)的临床前期数据显示CSF HS水平大幅降低,包括正常化,公司正在评估加速审批的可能性[9] 财务预测 - 公司2024年全年现金经营支出预计将增加5-10%,主要用于支持tividenofusp alfa的BLA申报和商业化准备,以及加速其他TV平台项目的开发[15]