公司概况 - 公司憑藉在RNA療法及新型遞送平台技術方面的豐富經驗，矢志成為一家覆蓋全產業鏈的國際生物製藥公司[7] - 公司已建立豐富的臨床管線，從最初專注於腫瘤治療及抗纖維化，擴展至抗凝療法、心血管代謝疾病、補體介導相關的疾病、醫學美容以及病毒感染[7] - 公司已進行重組以優化工作團隊及管理團隊,以反映公司執行發展策略的最新重點[11] - 公司最終可能無法成功地開發及銷售其核心產品STP705[13] - 公司正在积极探索与其他行业参与者的全球及本地合作机会，以推进主要产品和临床前资产的开发[38] - 公司已完成广州工厂的建设，進一步提升內部生產能力[33] - 公司正在推進基於RNA創新療法的優選藥物產品管線，以改善全世界患者的生活及福祉[34] - 公司已進行多輪重組以應對市場環境及總體策略的重大變化，以提高營運效率並優化資源配置[35] 主要产品及临床进展 - 公司主要候選藥物STP705及STP707在治療非黑色素瘤皮膚癌(NMSC)及實體瘤的臨床試驗中取得積極臨床數據，證實了公司專有的PNP遞送平台的潛力[7] - 公司的GalNAc遞送平台GalAhead™目前正在研究應用於需要靶向肝細胞可能帶來有益治療效果的疾病，首款GalAhead™產品STP122G正處於I期臨床研究[7] - STP705粉針劑具有兩個靶向TGF-ß1及COX-2的小分子干擾核糖核酸，可用於瘤內、皮內、皮周及皮下給藥[12] - STP705在治療isSCC和BCC患者的臨床研究中顯示出良好的療效和安全性，公司正根據FDA的指導進行所需研究[12] - STP705在局部減脂的I期臨床研究中表現出良好的安全性和療效，可能比DCA注射液具有更高的安全性[13] - STP707粉針劑包含與STP705相同的siRNA,使用不同的納米顆粒載體,正在進行I期臨床研究治療多種實體瘤[14] - 公司正在評估STP707的安全性、耐受性和抗腫瘤活性，該藥物在所有給藥組中均具有良好的耐受性，並顯示出明顯的治療效果和病情穩定活性[15] - STP707有望解決胰腺癌和其他難治性實體瘤患者未被滿足的醫療需求，公司期待擴大其臨床試驗範圍[16] - STP122G的I期臨床試驗第一序列和第二序列給藥已完成，安全數據顯示沒有出現劑量限制性毒性或嚴重不良事件[17] - RV-1770是公司開發的預防成年人呼吸道合胞病毒感染的mRNA疫苗，在臨床前研究中展示出對RSV A亞型和B亞型菌株的強大免疫反應和有效中和作用[18] - RV-1730是公司開發的SARS-CoV-2 Delta變異體加強候選疫苗，已獲得美國FDA的IND批准並正在進行臨床試驗[19] - STP355包含同時靶向TGF-β1和VEGFR2的siRNA,在體外和體內的多種小鼠異種移植癌症模型中顯示出治療潛力[21] - STP369包含靶向BCL-xL和MCL-1的siRNA,正在研發用於治療頭頸癌和膀胱癌,並探索與鉑類化療的聯合療法[22] - 公司正在開發以APoC3為靶點的siRNA候選藥物STP125G，用於治療罕見病症如高膽固醇血症，已完成IND準備階段研究[23] - STP144G是以補體因子B(CFB)為靶點的siRNA候選藥物，正在開發用於治療補體介導相關的免疫疾病[24] - STP136G是以血管緊張素原(AGT)為靶點的siRNA候選藥物，正在開發用於治療高血壓[25] - STP237G是以AGT和APoC3為靶點的siRNA候選藥物，正在開發用於治療高血壓和高膽固醇血症[26] - STP247G是以CFB和補體因子5(C5)為靶點的siRNA候選藥物，正在開發用於治療補體介導相關的免疫疾病[27] - 公司開發了抗體-寡核苷酸-化療藥物(AODC)複合物，在多種腫瘤細胞系和小鼠模型中表現出有效的抗腫瘤活性[28] 技术平台 - 公司擁有PNP遞送平台和GalAhead™遞送平台兩種專有的RNA給藥遞送技術[29,30] - 公司與Gore Range合作成立合資公司Sagesse Bio,專注於基於RNAi的局部減脂產品的臨床開發[31] - 公司已與一家跨國公司簽訂材料轉移協議,以評估用於蛋白質給藥的PNP遞送技術[32] 財務情況 - 公司未能在2024年上半年實現任何產品銷售收入[41] - 公司在2024年上半年錄得4350萬美元的淨虧損，主要來自金融資產公允價值損失、研發開支和行政開支[41] - 公司其他收入主要包括服務收入、政府補助和銀行存款利息收入，較上年同期下降11%[42][43] - 公司按公允價值計量且其變動計入損益的金融資產公允價值損失1810萬美元，主要由於基金投資組合中私募債券發行人可能違約導致[45] - 公司按公允價值計量且其變動計入損益的金融負債公允價值損失139萬美元，主要由於子公司RNAimmune優先股