公司概况 - 公司自成立以来一直专注于治疗神经退行性疾病[149] - 公司主要从事神经退行性疾病的药物研发[217,218,219,220] - 公司目前没有获批上市的药品，正在开展多项临床试验[217,218,219,220] - 公司拥有两家全资子公司，分别位于美国和英国[221] - 公司在澳大利亚、美国和英国租赁办公场所[222] 研发管线 - 公司正在开发首创治疗神经退行性疾病的疗法，其主要药物候选物ATH434旨在阻止α-synuclein蛋白的积累和聚集[149] - ATH434已获得美国FDA和欧盟委员会的孤儿药资格认定，预计可获得长期的市场独占权[149] - ATH434已完成1期临床试验并开始进行2期随机双盲安慰剂对照临床试验，目前正在招募患者[150] - ATH434在动物模型中表现出降低α-synuclein聚集、保护神经元、改善运动功能的作用,显示出治疗帕金森病及相关疾病的潜力[163,169,171] - ATH434在基因诱导的帕金森病小鼠模型中表现出神经保护作用，预防了嗅觉丧失和运动功能障碍[173] - ATH434可逆转帕金森病小鼠模型中的胃肠道功能障碍[174] - ATH434在2019年完成的1期临床试验中表现出良好的安全性和耐受性[189,190,191,192] - 公司获得ATH434治疗多系统萎缩症的孤儿药资格,有利于后续临床开发[193] - 公司正在进行ATH434治疗早期多系统萎缩症的2期临床试验,预计2025年公布结果[195,196] - 公司启动了ATH434治疗晚期多系统萎缩症的单臂开放性2期临床试验,预计2025年公布结果[196,197] 研发支持 - 公司拥有1000多种经过验证的化合物组成的化合物库，并持续通过新的专利申请来加强知识产权保护[155,160] - 公司正在进行一项针对多系统萎缩症(MSA)的自然历史研究,为临床试验的设计提供重要数据[163] - 公司获得了来自迈克尔·J·福克斯基金会的两笔资助,用于支持ATH434在帕金森病动物模型中的研究[169,170] - 该公司在2024年5月举办了一场网络研讨会,讨论了bioMUSE自然历史研究的数据[199] - 该研究共纳入了21名受试者,观察了12个月,以确定早期多系统萎缩症(MSA)的各种生物标志物[199] - 研究发现,在12个月内,受影响区域的大脑铁含量显著增加,大脑体积显著减少[199] - 该公司在多个重要的医学和科学会议上展示了来自bioMUSE的关键数据,验证了其利用各种生物标志物提高MSA诊断准确性的先进方法[201] - 研究表明,用于测量铁含量的先进MRI方法可能有助于改善临床试验中的患者选择,并有潜力作为评估治疗诱导变化的生物标志物[202] - 该公司的ATH434化合物在多个学术会议上展示了其作为治疗神经退行性疾病的潜力,包括对缓解氧化应激和保护线粒体功能的作用[203][204] - 多项动物实验研究证实,ATH434可减少α-突触核蛋白相关的神经毒性,改善运动功能,为治疗MSA提供了前景[205][206] - 该公司正在积极推进专利申请,以保护其治疗候选化合物和技术[207][208][209][210][213][214][215][216] 财务状况 - 公司预计将持续亏损并需要筹集更多资金以支持研发计划[230,231,232] - 公司的主要支出包括研发费用、管理费用和知识产权费用[233,234] - 公司本年度利息收入大幅增加，主要由于澳元现金余额和利率上升[237] - 公司确认获得2024财年A$4,019,285的研发税收抵免[238] - 研发费用从2023财年的A$13,198,583增加至2024财年的A$18,644,047，增加41.3%[239] - 一般及行政费用从2023财年的A$5,056,571减少至2024财年的A$4,762,643，减少5.8%[239] - 知识产权费用从2023财年的A$285,067减少至2024财年的A$214,304，减少24.8%[240] - 公司录得2024财年A$261,152的外汇收益，2023财年为A$917,650[241] - 公司2024财年6月30日的现金及现金等价物为A$12,638,885，2023财年为A$15,773,783[250] - 公司2024财年通过私募配售、配售和股权融资计划共筹集资金约A$10,050,000[250,251] - 公司预计将继续从澳大利亚研发税收抵免计划中获益[254,255] - 公司2024财年和2023财年经营活动现金流出分别为A$12,605,824和A$20,035,837[259] - 公司2024财年、2023财年和2022财年筹资活动现金流入分别为A$9,216,292、A$124,340和A$16,304,558[260] 公司治理 - 公司目前无需许可任何使能技术许可或自由运营许可[265] - 公司为发展阶段公司，无法准确预测研究或商业化努力的结果[266] - 公司需要大量额外资金来完成产品候选物的开发、测试和商业化[267] - 公司采用适当的数学公式基于期权定价模型估算股票期权和报酬股份的价值[269] - 公司根据澳大利亚研发税收优惠计划确认4.0百万澳元的其他收入[273] - 公司在过去5年内未支付任何股息[297] - 公司认为在研究和/或