临床试验进展 - 公司正在设计用于MASH治疗的关键3期临床试验,预计于2024年下半年启动3期开发计划[86] - FASCINATE-2 2b期临床试验在52周时达到主要和多个次要终点的统计学显著性,包括NAS评分≥2分下降且无纤维化恶化(52% vs. 20%, p=0.0003)、MASH缓解且无纤维化恶化(36% vs. 13%, p=0.0044)[87] - FASCINATE-2试验的次要终点包括纤维化改善≥1级且无MASH恶化(41% vs. 18%, p=0.0051)、MASH缓解且无纤维化恶化(38% vs. 16%, p=0.0021)、MRI-PDFF≥30%反应者占比(65% vs. 21%, p<0.0001)[88] - 公司与FDA就3期开发计划进行讨论,并确认了药物活性和预测生物标志物以验证靶点参与和临床反应[89] - FASCINATE-2试验在F3期患者亚组中,纤维化改善≥1级且无MASH恶化的比例为49% vs. 13% (p=0.0032)[91] - 在F3期患者亚组中,纤维化改善≥2级且无MASH恶化的比例为34% vs. 4% (p=0.0065)[92] 财务情况 - 研发费用增加1.6百万美元,增长35%,主要由于临床制造成本增加[114] - 一般及行政费用增加1.9百万美元,增长80%,主要由于专业费用和股份支付费用增加[115] - 利息收入和其他收入增加2.2百万美元,主要由于IPO和增发后现金收益增加[116] - 研发费用增加2.4百万美元,增长26%,主要由于临床制造成本增加[119] - 一般及行政费用增加3.1百万美元,增长67%,主要由于专业费用、保险费和人员费用增加[120] - 利息收入和其他收入增加4.2百万美元,主要由于IPO和增发后现金收益增加[121] - 截至2024年6月30日,公司现金、现金等价物和有价证券为188.5百万美元[122] - 公司预计现有现金可满足未来12个月的运营需求[123] - 公司未来可能需要通过股权融资或债务融资等方式获得额外资金[125] 公司信息披露 - 公司将在2028年12月31日之前或达到总年收入12.35亿美元之前或被认定为大型加速成长公司之前一直保持新兴成长公司的地位[142] - 公司目前被定义为小型报告公司,意味着公司股票市值低于7亿美元且最近一个财年收入低于1亿美元[143] - 公司如果继续满足小型报告公司的标准,可以继续享受相关信息披露方面的豁免[143] - 公司最近采用的新会计准则信息可以参见财务报表附注[144] - 作为小型报告公司,公司无需提供市场风险的量化和定性披露[145]