财务状况 - 公司现金和现金等价物为8740万美元，预计可为公司运营提供资金支持至2027年[12] - 公司在2024年6月完成5000万美元的注册直接发行融资[12] 研发进展 - 公司的重症α1抗胰蛋白酶缺乏症相关肺部疾病(AATD-LD)候选药物alvelestat正在与多个潜在合作伙伴进行洽谈[7] - 公司的骨成形不全(OI)候选药物setrusumab在2024年4月完成了III期Orbit和Cosmic临床试验的入组[4] - setrusumab在II期Orbit临床试验中显示可持续降低67%的骨折发生率[5][6] - setrusumab在12个月时间点上提高了22%的腰椎骨密度[6] - 公司已向FDA提交了alvelestat III期临床试验的详细方案,计划于2024年底启动III期临床[8] 财务业绩 - 公司在2024年上半年的收入为0美元，而2023年上半年的收入为9,000美元[18] - 公司在2024年上半年的研发费用为8,939美元，而2023年上半年为9,019美元[18] - 公司在2024年上半年的管理费用为13,777美元，而2023年上半年为9,119美元[18] - 公司在2024年上半年的营业亏损为22,716美元，而2023年上半年为12,221美元[18] - 公司在2024年上半年的利息收入为1,175美元，而2023年上半年为679美元[18] - 公司在2024年上半年的利息支出为641美元，而2023年上半年为1,829美元[18] - 公司在2024年上半年的汇兑收益为644美元，而2023年上半年为汇兑损失2,010美元[18] - 公司在2024年上半年从研发税收抵免中获得847美元，而2023年上半年为1,120美元[18] - 公司在2024年上半年的净亏损为21,208美元，而2023年上半年为13,827美元[18] - 公司在2024年上半年的每股亏损为0.03美元，而2023年上半年为0.02美元[18]