收入和里程碑付款 - 公司未在2024年6月30日三个月内确认任何收入，而2023年6月30日三个月内确认了900万美元的一次性里程碑付款[138] - 公司在2024年上半年未产生任何收入，而2023年上半年收入为900万美元，主要来自于与Ultragenyx的里程碑付款[157] 研发费用 - 研发费用增加了123.4万美元，或33%，主要是由于alvelestat和setrusumab项目费用的增加[142,143,144,145] - 研发费用从2023年上半年的901.9万美元略微下降1%至893.9万美元[161][162] 一般及行政费用 - 一般及行政费用增加了519.9万美元，或195%，主要是由于ADR计划相关费用的减少以及为setrusumab在欧洲的商业化准备活动[147] - 一般及行政费用从2023年上半年的911.9万美元增加51%至1377.7万美元，主要是由于为setrusumab在欧洲的商业化准备活动以及其他费用的增加[166][167] 利息收支 - 利息收入增加了18.6万美元，或50%，主要是由于短期存款利率上升[148] - 利息收入从2023年上半年的67.9万美元增加至117.5万美元，主要是由于短期存款利率上升[168] - 利息费用减少了69.8万美元，或68%，主要是由于可转换贷款票据余额的减少[149] - 利息费用从2023年上半年的182.9万美元下降至64.1万美元，主要是由于可转换贷款票据余额的减少[169] 汇兑损益 - 外汇交易收益净额为3.1万美元，而2023年同期为损失80.3万美元，主要是由于美元兑英镑汇率变动的影响[151] - 外币折算调整收益为5万美元，而2023年同期为收益140万美元，主要是由于将英镑功能货币转换为美元列报货币时的汇率变动影响[153] 研发税收抵免 - 研发税收抵免减少了25.2万美元，或41%，主要是由于可申报的合格支出水平下降以及可申报比例的降低[152] 现金流和融资 - 公司预计目前的现金资源可延续至2027年，但需要通过非稀释性融资等方式获得额外资金以完成开发计划并可能商业化某些罕见疾病产品[174] - 公司已通过多次股权和可转换债务融资筹集了约2.59亿美元资金[175][176] - 公司与Novartis和AstraZeneca的协议中包含了里程碑付款和未来销售的版税支付条款，具体金额和时间存在不确定性[177] - 公司现有现金和现金等价物预计将使其能够为目前承诺的临床试验、经营费用和资本支出需求提供资金支持至2027年[187] - 公司未来资本需求将取决于多个因素,包括与Ultragenyx合作的成本、制造临床用药品的成本、监管审查的成本和时间、未来商业化活动的成本和时间、收到的任何产品销售收入、偿还可转换贷款票据的本金和利息等[187,188] - 公司未来收入将来自于成功开发、获批和商业化产品的里程碑付款或销售收入,在此之前需要获得大量额外资金以实现业务目标[189] - 如果公司无法以可接受的条款获得额外资金,可能需要推迟、限制、减少或终止产品开发计划或未来的商业化努力,或授予开发和营销产品的权利[190,191,192] 会计政策 - 公司的关键会计估计和政策没有发生重大变化[193,194,196]