公司概况 - 公司是一家专注于开发和商业化治疗泌尿上皮和特殊癌症创新解决方案的生物技术公司[153] 产品Jelmyto - Jelmyto（丝裂霉素）于2020年4月15日获得FDA批准，用于治疗成人低级别上泌尿道上皮癌（UTUC），该产品使用公司专有的持续释放RTGel技术，新药独占权已于2023年4月15日到期，但孤儿药独占权延长至2027年4月15日，主要专利保护至2031年1月[159] - 根据Phase 3 OLYMPUS试验结果，Jelmyto在低级别UTUC患者中实现了58%的完全缓解率（CR），12个月时，41名患者中有23名维持CR，耐久性响应估计为81.8%，中位响应持续时间未达到[161][162][163] - 2024年，公司发布了OLYMPUS试验的后验分析数据，显示71名患者中有41名达到CR，中位响应持续时间为47.8个月，5年滚动研究中，75%的患者在4年数据截止时未见疾病复发[166] - 公司已建立一个团队，包括约80名同事，负责Jelmyto的商业推广，包括区域业务总监、临床护士教育者和医疗科学联络员等，以确保患者能够获得Jelmyto并提供教育培训[167] - 公司已与多家专业药房签订协议，确保Jelmyto的制备和分发流程顺畅，FDA于2022年9月批准Jelmyto混合物的使用期限从8小时延长至96小时，增加了患者护理的便利性和灵活性[168] - 公司已为Jelmyto建立了永久性的产品特定J代码，并获得了新技术门诊支付分类（APC），自2023年10月1日起生效，同时启动了一个注册表，以收集和评估使用Jelmyto治疗低级别UTUC患者的真实世界结果[169] - 公司预计Jelmyto的收入将因多种因素而季度波动，且由于低级别疾病的性质，可能存在季节性影响，尤其是在夏季月份[170] 产品UGN-102 - 公司开发的UGN-102（丝裂霉素）可能成为首个获FDA批准用于低级别中间风险非肌肉侵入性膀胱癌（NMIBC）的药物，估计美国每年可治疗的患者群体约为82,000人，其中新诊断患者约23,000人，复发患者约59,000人，潜在市场机会超过50亿美元，假设每剂价格在16,000至19,000美元之间[154] - 公司估计约68%的低级别中间风险NMIBC患者会有两次或更多复发，其中约23%的患者会有五次或更多复发，重复的TURBT手术可能影响患者的身体健康和生命质量，约35%的患者在TURBT手术后90天内会经历不良事件，且有两次至四次手术的患者死亡风险比仅有一次手术的患者高14%[155] - 公司报告了OPTIMA II试验的最终数据，65.1%的患者在治疗开始后三个月达到完全缓解（CR）[173] - 从OPTIMA II试验的后续研究中，UGN-102的中位持续缓解时间（DOR）为24.4个月[174] - 公司启动了ATLAS试验，比较UGN-102与TURBT的标准治疗，目标是招募220名患者[175] - ATLAS试验完成了目标招募，由于FDA接受单臂方法，停止了ATLAS试验的招募[176] - ATLAS试验中，UGN-102与TURBT相比，疾病复发、进展或死亡的风险降低了55%，CR率为64.8%[177] - ENVISION试验中，UGN-102治疗的患者在三个月后的CR率为79.6%[177] - 公司启动了Phase 3b研究，评估UGN-102在家中由合格家庭健康专业人员管理的安全性和可行性，初步结果显示75%的患者达到CR[178][179] - 公司与FDA就UGN-102的NDA提交计划达成一致，预计在2024年第三季度完成滚动提交，潜在批准可能在2025年第一或第二季度[180] - ENVISION试验的12个月DOR数据为82.3%，三个月后的CR率为79.6%，12个月后维持CR的患者比例为76.4%[182] - 公司与medac签署了UGN-103和UGN-104的许可和供应协议，计划在2026年上半年提交NDA，预计在2027年上半年获得批准并上市[183] 财务状况 - 2024年第二季度收入为2180万美元，较2023年同期的2110万美元增长了0.7%，主要得益于Jelmyto销售额的增加[214] - 2024年第二季度研发费用为1540万美元，较2023年同期的1160万美元增加了380万美元，主要由于UGN-102的制造费用增加[216] - 2024年第二季度销售和营销费用为1890万美元，较2023年同期的1390万美元增加了500万美元，主要由于UGN-102的品牌营销成本和商业运营成本增加[217] - 2024年第二季度一般和管理费用为1120万美元，较2023年同期的860万美元增加了260万美元，主要由于补偿费用、法律和合规活动、预商业化营销沟通费用增加[218] - 2024年第二季度利息和其他收入净额为170万美元，较2023年同期的40万美元增加了130万美元，主要由于现金和投资余额增加[221] - 2024年上半年收入为4060万美元，较2023年同期的3830万美元增长了230万美元，主要得益于Jelmyto销售额的增加[224] - 2024年上半年研发费用为3090万美元，较2023年同期的2410万美元增加了680万美元，主要由于制造费用和监管相关费用增加[226] - 公司截至2024年6月30日的现金及现金等价物和可交易证券总额为241.3百万美元[233] - 公司通过ATM销售协议在2024年第一季度出售了3,400,468股普通股，获得总收益约56.1百万美元，净收益约54.7百万美元[236] - 公司通过预付远期协议从RTW获得75百万美元的预付款，用于支持Jelmyto和UGN-102的开发[237] - 公司与Pharmakon签订的贷款协议中，第一笔75百万美元的贷款已发放，净收益为70.8百万美元，第二笔25百万美元的贷款也已发放[238] - 公司通过证券购买协议向投资者出售了12,579,156股普通股，获得总收益120百万美元，支付给代理和财务顾问的费用为3.6百万美元[240] - 公司通过公开发行出售了5,000,000股普通股和1,142,857份预付认股权证，获得总收益107.5百万美元，扣除发行费用后为100.2百万美元[241] - 公司截至2024年6月30日的累计亏损为744.4百万美元，预计未来将继续亏损[242] - 公司通过贷款协议与Pharmakon达成了第三笔25百万美元和第四笔75百万美元的贷款安排，条件包括获得FDA对UGN-102的批准[244] - 公司截至2024年6月30日的未来最低租赁付款义务总额为1.3百万美元[252] - 公司2024年上半年经营活动使用的现金为55.5百万美元，投资活动提供的现金为25.5百万美元，融资活动提供的现金为154.9百万美元，净增加现金及现金等价物124.9百万美元[