NASH 肝硬化和头颈部癌症治疗 - 公司正在开发一种名为belapectin的新化学实体,用于治疗NASH肝硬化和头颈部癌症[113] - 公司已完成NASH-CX临床试验,并于2017年12月公布了试验的顶线数据[117] - 公司的前期临床数据显示,belapectin可以显著改善肝纤维化,降低肝脂肪、炎症、门静脉压力和肝细胞坏死[121] - 公司已于2013年1月向FDA提交了belapectin的IND申请,并于2013年3月获得批准开展1期临床试验[121] - 公司1期临床试验结果显示,最高剂量8 mg/kg LBM的belapectin安全性良好[121] - 公司正在积极推进belapectin的临床开发,并寻求战略合作伙伴以加快推进[107] 预防NASH肝硬化患者食管静脉曲张 - 公司正在进行一项适应性设计的2b/3期临床试验NAVIGATE,用于预防NASH肝硬化患者的食管静脉曲张,预计2024年第四季度进行中期分析[118] - NASH-CX试验结果显示,在未发展食管静脉曲张的NASH肝硬化患者中,belapectin 2mg/kg剂量可显著改善门静脉压力[127,128] - 预防食管静脉曲张的发生被认为是一个临床相关的终点,belapectin治疗组发生新发食管静脉曲张的患者显著少于安慰剂组[128] - NAVIGATE试验设计创新,包括无创性检查、无需重复肝活检等,以优化试验实施并促进患者入组和随访[133] - 如果NAVIGATE试验中期分析结果令人鼓舞,可能有机会获得加速审批或与制药公司合作的机会[134] 肝功能损害研究 - 公司已完成一项肝功能损害研究,并于2023年报告了有利的结果[119] - 公司还完成了肝功能损害研究,结果显示belapectin暴露随肝功能恶化而不增加,这与其分布到活化巨噬细胞的特性一致[139] 免疫治疗联合应用 - 公司正在探索将belapectin用于黑色素瘤和头颈部鳞状细胞癌的免疫治疗,并已于2022年第三季度向FDA提交了IND申请[120] - 在Phase 1b试验中,belapectin与pembrolizumab(KEYTRUDA®)联合治疗显示有希望的结果[142] - 在晚期黑色素瘤患者中,belapectin与KEYTRUDA联合治疗的客观反应率为50%[142] - 在头颈癌患者中,belapectin与KEYTRUDA联合治疗的反应率为33%[142] - 数据显示belapectin与pembrolizumab联合可能降低pembrolizumab引起的自身免疫副作用[142] - 公司选择将belapectin联合免疫检查点抑制剂用于复发或转移性头颈癌的治疗作为主要适应症[143] 财务情况 - 2024年上半年研发费用同比增加10%,主要由于NAVIGATE临床试验相关支出增加[144][145][147][149] - 公司目前现金储备可支持运营至2025年5月,但后续需要筹集更多资金[154] - 2024年上半年经营活动现金流出同比减少188,000美元,主要由于NAVIGATE临床试验相关支出时间性变化[155]