肿瘤治疗技术 - 公司正在开展三项Acclaim临床试验,分别针对小细胞肺癌和非小细胞肺癌[132][134][133] - 公司与MD Anderson合作,进一步开展TUSC2基因和其他肿瘤抑制基因的临床前研究,并开发用于预测和评估靶向治疗反应的生物标志物[131] - 公司的Oncoprex递送系统可以递送多种抗癌肿瘤抑制基因,单独或与其他癌症疗法联合使用,以治疗多种类型的癌症[130][129] - 公司的Reqorsa(quaratusugene ozeplasmid)在临床前研究中显示具有多重作用机制,可以破坏癌细胞代谢、干扰细胞信号通路、重建凋亡通路并增强免疫反应[130] - FDA已经授予Reqorsa用于治疗小细胞肺癌和非小细胞肺癌的快速通道和孤儿药资格[132][134] - Acclaim-1试验中有两名患者长期接受Reqorsa和Tagrisso治疗,取得了部分缓解和稳定病情的疗效[134] 糖尿病治疗技术 - 公司的糖尿病技术旨在通过将胰腺中的α细胞转化为功能性β样细胞来治疗1型糖尿病,并通过补充和振兴耗竭的胰岛素分泌β细胞来治疗2型糖尿病[129] - 公司的糖尿病基因疗法产品正在进行临床前研究，计划于2025年上半年向FDA提交IND申请[135] - 公司正在与匹兹堡大学合作开展II型糖尿病非人类灵长类动物模型的研究[135] 财务状况 - 公司预计研发费用将会增加，主要用于推进产品候选药物的临床试验、生产工艺优化和扩大研发项目[146] - 公司实施了一系列成本控制措施，使得2024年上半年研发费用和管理费用同比大幅下降[150,151,153] - 公司2024年上半年净亏损同比下降19%,主要得益于成本控制措施的实施[158] - 公司在截至2024年6月30日的六个月内净亏损1,246.47万美元,较2023年同期减少471.83万美元或27%[159] - 公司自成立以来一直未产生产品销售收入,并在每年都产生净亏损,截至2024年6月30日累计亏损14,615.30万美元[160] - 公司主要通过发行股票融资运营[160] - 2023年12月13日公司与H.C. Wainwright & Co., LLC签订了一项"随时市场"融资协议,可以不时发行股票筹集资金[164] - 截至2024年6月30日公司现金及现金等价物为245.90万美元[165] - 公司预计无法在未来12个月内维持足够的流动性持续经营,存在持续经营能力的重大不确定性[166] - 公司2024年上半年经营活动现金流出1,109.37万美元,较2023年同期减少394.58万美元或26%[168] - 公司2024年上半年筹资活动现金流入681.40万美元,较2023年同期增加273.32万美元[170] 临床试验进展 - 公司决定暂停Acclaim-2试验的新患者入组,以集中资源优先推进其他两项Acclaim试验[133] - 公司已完成Acclaim-1试验的1期剂量递增部分,并确定了2期扩展部分的推荐剂量[134]