临床试验进展 - 公司正在进行两项针对慢性自发性荨麻疹(CSU)的III期临床试验[86] - 公司在2023年11月宣布,针对CSU的II期临床试验达到了主要疗效终点,且安全性良好[86] - 公司在2024年7月宣布,针对慢性诱发性荨麻疹(CIndU)的II期临床试验达到了主要疗效终点,且安全性良好[86] - 公司计划在2024年下半年报告CSU研究的52周数据和CIndU研究的12周主要终点数据[86] - 公司已启动针对特发性结节性痒疹(PN)的II期临床试验,并在2023年11月报告了I期临床试验的积极数据[86] - 公司已启动针对嗜酸性食管炎(EoE)的II期临床试验,并计划在2024年底启动针对特应性皮炎(AD)的II期临床试验[86,87] 新药研发 - 公司正在开发新一代双特异性抗体平台,以支持管线的进一步扩展[88] - 公司的目标是建立一家集成的商业化生物制药公司,开发满足患者未满足医疗需求的重要疗法[89] 财务情况 - 公司过去5年在研发方面累计投入3.388亿美元[97] - 2024年第二季度的总收入为2,498万美元,较2023年同期增长832%[159] - 2024年第二季度的研发费用为3,968.7万美元,较2023年同期增加51%[162] - 预计未来12个月内收入将有所下降,主要由于与洛克菲勒大学的合同制造和研发协议预期的服务减少[161] - 预计未来12个月内研发费用将有所增加,主要由于barzolvolimab开发扩大所需的额外人员[163] - 预计未来12个月内实验室用品费用和设施费用将保持相对稳定[164][165] - 2024年3月完成4.323亿美元的公开发行[188] - 投资组合主要为货币市场基金和高信用质量的债券[189][190] barzolvolimab临床数据 - 中重度慢性自发性荨麻疹(CSU)患者中约50%无法通过抗组胺药物获得症状控制[103] - 在1.5 mg/kg及以上剂量下，barzolvolimab可以快速、显著且持久地改善中重度CSU患者的症状[105] - 在12周时,1.5 mg/kg、3.0 mg/kg和4.5 mg/kg剂量组的UAS7(每周荨麻活动评分)平均下降分别为67%、67%和82%[106] - 在12周时,1.5 mg/kg、3.0 mg/kg和4.5 mg/kg剂量组完全缓解(UAS7=0)的比例分别为57%、44%和67%[107] - 在12周时,1.5 mg/kg、3.0 mg/kg和4.5 mg/kg剂量组症状得到良好控制(UCT≥12)的比例分别为75%、63%和89%[108] - 在24周时,71%接受1.5 mg/kg及以上剂量且在12周时完全缓解的患者仍保持无荨麻症状[109] - barzolvolimab在中重度CSU患者中表现出良好的耐受性,大多数不良事件为轻度或中度,且可自行恢复[113] - 在208例CSU患者的12周数据中,barzolvolimab在所有剂量组均显著优于安慰剂,改善了UAS7、HSS7和ISS7[116,117] - barzolvolimab在既往接受过奥马珠单抗治疗的患者中也显示出类似的症状改善效果[119] - barzolvolimab在所有剂量组中均显著改善了患有血管性水肿的患者的AAS7(每周血管性水肿活动评分)[121] - 在ColdU和SD患者中,单次3mg/kg剂量的barzolvolimab治疗可以在1周内快速产生持久的完全缓解,95%的患者达到完全缓解[128] - 在ColdU患者中,单次1.5mg/kg剂量的barzolvolimab治疗可以使100%的患者达到完全缓解,持续时间中位数为51+天[129] - 在CholU患者中,单次3mg/kg剂量的barzolvolimab治疗可以使56%的患者达到完全缓解,大部分反应持续至第12周[130] - 患者的生活质量评估(DLQI)也显示出显著改善[131] - 单次剂量的barzolvolimab可以显著降低血清色素酶和皮肤肥大细胞水平,与临床活性改善相关[132] - barzolvolimab总体耐受性良好,大部分不良事件为轻度,最常见的包括毛发变色、输液反应、味觉改变等[133] - 长期随访数据显示,部分患者在12-36周内出现症状复发或缓解丧失,但仍有少数患者在36周时保持完全缓解或良好控制[134] - 在CIndU II期临床试验中,barzolvolimab在ColdU和SD患者中均显示出显著优于安慰剂的疗效,安全性良好[137][138] - 公司计划将barzolvolimab推进至CIndU III期注册性临床试验[138] - 公司还将barzolvolimab的临床开发拓展至瘙痒性结节性皮疹(PN),初步结果显示单次3mg/kg剂量可以快速和持久地改善瘙痒和皮疹[141][142][144] - 公司在2024年4月启动了针对PN的2期皮下注射研究[148] - 公司在2023年7月宣布首位患者已接受EoE 2期研究的治疗[149] 生产和新药开发 - 公司已完成将当前barzolvolimab生产工艺转移至CMO并成功扩大了药物原料的生产规模[151] - 公司在2022年2月报告了6个月慢性毒理学研究的中期数据,并在2022年12月报告了恢复期的结果[152] - 公司的双特异性抗体平台正在支持管线的扩展,包括CD