ATTR淀粉样变性治疗 - 公司正在推进NTLA-2001用于治疗ATTR淀粉样变性的全球III期临床试验[117] - NTLA-2001有望通过单次给药实现对TTR蛋白的持久抑制,从而治疗ATTR淀粉样变性[116] - 公司计划在今年年底启动NTLA-2001用于治疗遗传性ATTR淀粉样变性多发性神经病变(ATTRv-PN)的III期临床试验[118] - 公司已与FDA就NTLA-2001用于ATTRv-PN的III期临床试验设计达成一致[119] - 公司将在2024年下半年发布NTLA-2001 ATTR-CM和ATTRv-PN患者的更新临床数据[120] - NTLA-2001项目由公司和Regeneron共同开发和推广,Regeneron承担约25%的全球开发成本和商业利润[121] 遗传性血管性水肿(HAE)治疗 - NTLA-2002是公司自主开发的用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)的基因编辑疗法[122] - NTLA-2002单次给药可能实现对HAE发作的持久控制,8/10患者在16周观察期后保持完全无发作[125] - NTLA-2002在II期临床试验中达到主要和全部次要疗效终点,公司计划在2024年下半年启动III期临床试验[126,127] α1抗胰蛋白酶缺乏症(AATD)治疗 - NTLA-3001是公司首个基因插入项目,旨在通过单次给药恢复α1抗胰蛋白酶(AAT)的正常表达,治疗α1抗胰蛋白酶缺乏症(AATD)相关肺病[128] - 公司正在推进NTLA-3001的首次人体试验，预计于2024年下半年给首位患者进行给药[129] 技术拓展 - 公司展示了NTLA-2001二次给药可以产生累加性药效学作用的临床概念验证数据，三名患者中位清除血清TTR蛋白达到95%[130] - 公司正在拓展CRISPR技术在肝脏以外的其他五种组织的应用,包括骨髓、大脑、肌肉、肺和眼睛[131] - 公司正在推进自体和异体细胞治疗项目,利用其专有的异体细胞工程平台来治疗肿瘤和自身免疫疾病[132] 合作与收支 - 公司与Regeneron、AvenCell、SparingVision等多家公司建立了战略合作关系,加快CRISPR/Cas9疗法的开发和商业化[133] - 公司的收入主要来自于各种合作协议中确认的里程碑付款、技术接入费等[134,135] - 公司的研发支出主要用于员工薪酬、研究材料和外包服务、设施费用等[136,142,143,144] - 公司的管理费用主要用于员工薪酬和股权激励[137,145] - 公司的其他收支主要包括利息收入和投资公允价值变动[138,146,147] - 研发费用总计增加6%,主要由于NTLA-2001和NTLA-2002项目外部开发费用增加[151][152] - 员工相关费用和研究材料及外包服务费用有所下降[151][152] - 设施相关费用和股份支付费用有所增加[151][152] - 一般及行政费用增加主要由于股份支付费用增加[153] - 其他收支净额下降主要由于Kyverna和AvenCell投资公允价值变动产生的费用[154] 财务状况 - 公司截至2024年6月30日拥有9.399亿美元现金、现金等价物和可供出售金融资产[155] - 公司2022年销售协议下已发行11.32百万股普通股,截至2024年6月30日尚有3.317亿美元可供发行[156][157] - 公司预计2024年剩余时间内费用将有所增加,预计现金可支持运营至2026年底[158][159][160]