财务表现 - 第二季度总收入为1.867亿美元[4] - 基于GAAP的研发费用为1.322亿美元，较2023年同期下降[6] - 基于非GAAP的研发费用为1.227亿美元，不包括980万美元的非现金股票激励费用[13] - 基于GAAP的销售、一般及管理费用为6950万美元，较2023年同期下降[14] - 基于非GAAP的销售、一般及管理费用为5970万美元，不包括980万美元的非现金股票激励费用[14] - 截至2024年6月30日，现金、现金等价物和有价证券为10.933亿美元[15] - 预计2024年全年总收入在7亿至7.5亿美元之间[8] 产品收入 - Translarna™ (ataluren)净产品收入为7040万美元，受现有地区患者获取持续增加和地理扩张的推动[4] - Emflaza® (deflazacort)净产品收入为4730万美元，受新患者开始和品牌忠诚度持续的推动[4] - Roche报告Evrysdi 2024年初至今销售额约为8.38亿瑞士法郎，导致PTC第二季度获得5320万美元的特许权使用费收入[7] 公司发展 - 公司专注于罕见疾病领域的药物研发和商业化[24] - 公司正在进行战略管线优先级调整和裁员[26] - 公司产品包括Translarna、Emflaza、Upstaza、Evrysdi、Tegsedi和Waylivra[27,28] - 公司正在开发新药物sepiapterin[27] - 公司正在努力获得Translarna在美国的上市批准[27] - 公司正在努力维持Translarna在欧洲的上市授权[27] - 公司正在努力推进Upstaza和sepiapterin的商业化[27] 2024年指引 - 2024年总收入指引[21] - 2024年GAAP和非GAAP研发及销售费用指引[21] - 2024年收购相关里程碑付款指引[26]