基因编辑技术 - 公司正在部署Prime Editing技术，这是一种多样化、精准和高效的基因编辑技术[104][105] - 公司相信Prime Editing项目有望利用迄今为止在基因疗法、基因编辑和递送途径方面取得的临床、监管和制造进展，加快进入临床试验和潜在批准[107] 血液项目 - 慢性肉芽肿病是公司最先进的血液项目，正在推进PM359作为治疗该疾病的候选药物[106] 研发费用 - 研发费用将继续大幅增加,主要用于开发任何未来的候选药物,包括制造方面的投资[113] - 一般及行政费用也将增加,以支持日益增长的研发活动[115] 财务状况 - 截至2024年6月30日,公司拥有1.629亿美元的现金、现金等价物和投资,不包括受限现金,或1.764亿美元,包括受限现金[134] - 公司截至2024年6月30日的财务报表是基于持续经营假设编制的，但公司能否持续经营存在不确定性[138] - 2024年上半年经营活动现金流出1.132亿美元，主要包括1.011亿美元净亏损、135万美元应付关联方结算款变动、92万美元应付账款变动等[140,141] - 2024年上半年投资活动现金流出3,013.8万美元，主要包括2,590万美元购买净额增加和420万美元购买固定资产[142] - 2024年上半年筹资活动现金流入1.574亿美元，主要包括1.321亿美元公开发行普通股、1,880万美元发行预付款认股权证以及600万美元收到囊性纤维化基金款项[143] - 公司预计现有现金、现金等价物和投资将可为运营和资本支出提供资金支持至2025年第二季度[145,146] - 公司未来可能需要通过多种方式筹集额外资金以支持研发、临床试验、知识产权保护等[146,147,148] - 公司2024年上半年无重大合同义务和承诺变化[149,150]