临床试验进展 - NTLA-2002治疗遗传性血管性水肿(HAE)的II期临床试验达到主要和所有次要终点[5] - 计划在2024年下半年启动NTLA-2002的III期关键性临床试验[5] - NTLA-2001治疗转甲状腺素(ATTR)淀粉样变性心肌病的III期MAGNITUDE试验持续快速入组[7] - 计划在2024年底前启动NTLA-2001治疗遗传性ATTR淀粉样变性多神经病的III期临床试验[7] - 计划在2024年下半年展示NTLA-2001 I期临床试验的新数据[7] - 计划在2024年下半年给NTLA-3001(用于治疗α-1抗胰蛋白酶缺乏症相关肺病)的I/II期临床试验首例患者给药[8] 财务数据 - 2024年第二季度现金、现金等价物和有价证券为9.399亿美元[14] - 第二季度研发费用为1.142亿美元[14] - 第二季度净亏损为1.47亿美元[14] - 2024年第二季度和上半年的合作收入分别为6957万美元和35892万美元[18] - 2024年第二季度和上半年的研发费用分别为1.142亿美元和2.261亿美元[18] - 2024年第二季度和上半年的总运营费用分别为1.46亿美元和2.889亿美元[18] - 2024年第二季度和上半年的净亏损分别为1.47亿美元和2.544亿美元[18] - 2024年6月30日和2023年12月31日的现金、现金等价物和有价证券分别为9.398亿美元和10.121亿美元[19,20] - 2024年6月30日和2023年12月31日的总资产分别为11.915亿美元和13.01亿美元[19,20] - 2024年6月30日和2023年12月31日的总负债分别为2.205亿美元和2.508亿美元[19,20] - 2024年6月30日和2023年12月31日的总股东权益分别为9.711亿美元和10.502亿美元[19,20] 其他 - 公司与Regeneron的技术合作获得一次性3000万美元付款[14]