新药申请和审批进度 - 公司提交了新的后期分析数据给FDA,以讨论加速审批的监管途径[12] - 公司计划于今年晚些时候提交新药申请[4] 临床试验结果 - CNM-Au8 NfL响应者组显示平均NfL水平下降28%,表明持续减少轴突损伤[10] - CNM-Au8 30mg治疗组的生存率较匹配的PRO-ACT对照组降低约60%[8] - CNM-Au8在瑞特综合征体外模型中显示神经保护作用[14] 研发进展 - 公司获得NIH资助,启动CNM-Au8的扩大获取计划,并已于6月入组首位ALS患者[13] 财务状况 - 公司现金及现金等价物为2170万美元,预计可支持运营至2024年第四季度[16] - 研发费用同比下降,主要由于获得NIH资助的ALS扩大获取计划的费用抵消[17] - 总其他收益同比大幅增加,主要由于普通股认股权公允价值下降[19] - 公司完成1:20逆向股票拆分,以满足纳斯达克最低股价要求[15] - 总收入为9,100万美元[26] - 产品收入为6,400万美元[26] - 特许权使用费收入为2,700万美元[26] - 研发费用为4,150万美元[26] - 一般及行政费用为3,314万美元[26] - 净亏损为6,785万美元[26] - 现金及现金等价物为2.17亿美元[30] - 应付账款为1,066万美元[31] - 应计负债为5,927万美元[31] - 短期借款为2.05亿美元[31]