合作与里程碑 - 宣布与Genentech签署全球表观遗传调控和囊袋递送许可协议,开发针对神经退行性疾病的新型基因组医药[4] - 预计将从Genentech获得5000万美元的近期前期许可费和里程碑付款,有资格获得最高19亿美元的里程碑付款,以及产品销售的分级特许权使用费[4] - 与潜在合作伙伴就STAC-BBB囊袋递送技术和MINT基因组工程平台进行持续商业开发洽谈[10][11] - 公司正在寻求合作伙伴以推进其法布里病基因疗法项目和其他与STAC-BBB囊袋递送平台和表观遗传调控能力相关的合作[24] 临床试验进展 - Pfizer宣布Hemophilia A基因疗法giroctocogene fitelparvovec的III期AFFINE试验取得积极的顶线结果[6] - Fabry病的I/II期STAAR研究持续积累鼓舞人心的安全性和有效性数据,包括17名患者已成功停用酶替代疗法[7] - 公司正在推进其神经系统疾病的临床前项目,并计划在未来提交IND和CTA申请[24] 技术平台进展 - 神经系统靶向的前临床管线取得进展,包括STAC-BBB递送囊袋在非人灵长类动物中展现行业领先的血脑屏障穿透能力[9][10] - 推出了新一代基因组工程平台MINT,可以精准整合大片段DNA序列至基因组,有望单一疗法治疗同一基因的不同突变患者[11] - 公司正在评估其MINT平台的潜力,该平台可以实现大规模基因组工程[24] 财务预测 - 预计2024年全年GAAP总运营费用在1.5亿-1.7亿美元之间,非GAAP总运营费用在1.25亿-1.45亿美元之间[17] - 预计2024年第一季度现金和现金等价物将足以支持公司计划运营[16] - 公司预计2024年全年非GAAP总运营费用将在2.4亿美元至2.6亿美元之间[26] - 公司正在寻求额外资金支持,包括为某些项目寻找合作伙伴[24] 财务业绩 - 公司第二季度总收入为356万美元,同比下降94.8%[28] - 公司第二季度研发费用为2422.3万美元,同比下降61.6%[28] - 公司第二季度一般及行政费用为1204.5万美元,同比下降24.8%[28] - 公司第二季度净亏损为3612.8万美元,同比减少68.5%[28] - 公司于2024年6月30日的现金及现金等价物余额为2778.6万美元[29] 投资者沟通 - 计划参加多个投资者会议,并在公司网站上提供相关网络直播和演示文稿[18][19][20][21][22]