产品收入和销售情况 - 公司实现ONPATTRO和AMVUTTRA在第二季度的全球净产品收入分别为7720万美元和2.301亿美元[115] - 公司在2024年第二季度实现GIVLAARI和OXLUMO的全球净产品收入分别为6210万美元和4060万美元[116] - 主要产品AMVUTTRA、GIVLAARI和OXLUMO的销售增长推动了净产品收入的增长[129] - GIVLAARI在美国、欧洲和其他地区的销售收入分别增长17%、16%和下降47%[126] - OXLUMO在美国、欧洲和其他地区的销售收入分别增长79%、68%和36%[127] 新药物研发和临床试验 - 公司已获批AMVUTTRA用于治疗ATTR淀粉样变性并计划在今年晚些时候提交全球监管申请[99] - 公司正在开发针对高血压的新药物zilebesiran,并与罗氏建立了全球战略合作关系[102] - 公司正在开发针对阿尔茨海默病和脑血管淀粉样变性的新药物mivelsiran,取得了临床前期积极结果[102] - 公司正在开发针对溶血性尿毒症综合征和重症肌无力的新药物cemdisiran,由合作伙伴Regeneron推进III期临床试验[102] - 公司正在开发针对血友病的新药物fitusiran,由合作伙伴Sanofi推进[102] - 公司正在开发针对2型糖尿病、肝细胞癌、肌萎缩性侧索硬化症等其他适应症的新药物[110] - 公司正在开发针对乙型肝炎和丙型肝炎的新药物elebsiran[109] - 公司正在开发针对ATTR淀粉样变性的新药物ALN-TTRsc04[110] - 公司正在开发针对非酒精性脂肪肝炎的新药物ALN-PNP[110] - 公司报告了HELIOS-B III期临床试验中vutrisiran在ATTR淀粉样变性合并心肌病患者中的积极结果[116] - 公司报告了KARDIA-2 II期临床试验中联合标准抗高血压药物使用zilebesiran在血压控制不佳患者中的积极结果[116] 合作伙伴关系 - 公司与Roche达成全球战略合作,共同开发zilebesiran,Roche支付3.1亿美元预付款,并有机会获得高达24.5亿美元的里程碑付款[117] - 公司与Regeneron建立了广泛的战略合作关系,涵盖眼科、中枢神经系统和肝脏靶点的RNAi治疗药物的发现和开发[118] - 公司与Sanofi的合作关系包括ONPATTRO和AMVUTTRA的全球开发和商业化权利,以及fitusiran的全球开发和商业化权利[118] - 公司合作伙伴Sanofi已在中国、巴西和美国提交了用于血友病的fitusiran的监管申报文件,预计FDA将于2025年3月28日作出决定[116] 财务情况 - 公司2024年第二季度总收入为6.598亿美元,同比增长107%[120] - 公司2024年第二季度净产品收入为4.101亿美元,同比增长34%[122] - 公司2024年第二季度净合作收入为2.273亿美元,同比大幅增长[122] - 公司总体净产品收入在2024年上半年同比增长33%,达到7.75亿美元[128] - 合作收入和版税收入在2024年上半年同比大幅增长,主要来自与Regeneron和Novartis的合作[131][133] - 研发费用在2024年上半年同比增长16%,主要用于管线的临床试验和前期研发[141][142] - 销售及管理费用在2024年上半年同比增长15%,主要用于市场推广和员工薪酬[145] - 预计2024年全年研发和销售费用将继续增加,以支持产品管线的发展和商业化[147] - 公司利息支出增加1,652万美元,同比增加11%[148] - 利息收入增加810.7万美元,同比增加38%[148] - 衍生工具公允价值变动损失增加2,542.7万美元,同比增加75%[148] - 经营活动产生的现金流量净额增加2.68亿美元,同比增加[150] - 投资活动产生的现金流量净额减少5,125万美元,同比减少[151] - 筹资活动产生的现金流量净额增加6,064.2万美元,同比增加[152] - 公司目前现金、现金等价物和有价证券足以满足未来12个月的资本和运营需求[153] 风险因素 - 公司面临的市场风险未发生重大变化[154] - 公司持续研发和商业化新产品,但未来可能需要额外资金支持[153] - 公司已获批上市4款产品,但未来可能无法成功开发和商业化更多产品[153]