药物研发进展 - Acoramidis在Month 30表现出与安慰剂相比42%的复合CVH和ACM事件减少[1] - Infigratinib在Cohort 5的PROPEL 2研究中显示出年化身高速度增加2.50厘米/年[2] - Acoramidis治疗在2024年国际淀粉样蛋白病学会议上展示出显著改善[10] - Encaleret在ADH1的CALIBRATE第3期临床试验继续招募,预计2025年公布顶线数据[20] - BBP-418在LGMD2I/R9的FORTIFY第3期研究中超过了中期分析招募目标[21] - Infigratinib获得了FDA的快速通道和罕见儿科药物认定[23] 公司财务状况 - 公司第二季度现金、现金等价物、可交易证券和短期受限现金总额为5.87亿美元[5] - 2024年上半年,BridgeBio Pharma, Inc.的其他收入(支出)总额增加了9470万美元,主要是由于公司对子公司的脱离导致的1.263亿美元收益以及其他收入(支出)的增加[41] - BridgeBio Pharma, Inc.在2024年上半年录得归属普通股股东的净亏损为7350万美元,较2023年同期的15790万美元减少[42] - 2024年上半年,BridgeBio Pharma, Inc.每股净亏损为0.39美元,较2023年同期的0.98美元减少[43] - BridgeBio Pharma, Inc.在2024年上半年的研发、开发和其他费用为25.6863亿美元,较2023年同期的10.8087亿美元增加[44] - BridgeBio Pharma, Inc.在2024年上半年的销售、一般和管理费用为1.2533亿美元,较2023年同期的0.3612亿美元增加[44] - BridgeBio Pharma, Inc.在2024年上半年的股权奖励为2.7176亿美元,较2023年同期的0.2043亿美元增加[45] - 截至2024年6月30日,BridgeBio Pharma, Inc.的现金、现金等价物和可市场交易证券总额为447771万美元,较2023年底的375935万美元增加[46] - BridgeBio Pharma, Inc.在2024年上半年的净现金流出为2.57675亿美元,主要由于投资活动和融资活动[48] - BridgeBio Pharma, Inc.在2024年上半年支付利息为49046万美元,较2023年同期的28738万美元增加[49] 公司战略规划 - 公司超过了BBP-418相位3 FORTIFY研究的中期分析招募目标[4] - 公司预计2025年将有三项重要成果[7] - 公司关注infigratinib和BBP-418的临床试验进展,包括FORTIFY和CALIBRATE的阶段性结果[52] - 公司计划根据与FDA的最新互动,基于BBP-418追求加速批准[52] - 公司关注资本状况、战略、业务计划和目标[52]