临床试验进展 - 公司正在进行第3期REACH临床试验,预计于2024年10月底报告临床试验的主要结果[5] - 第1b期PIONEER临床试验正在继续推进,pociredir有望提高HbF水平,改善镰状细胞病患者的症状[5] - 公司正在与FDA合作,确定REACH试验主要终点指标RWS的临床意义[5] - 公司在2024年6月13-14日的FSHD国际研究大会上发表了多篇摘要,包括介绍REACH试验患者的基线特征[5] - 公司在2024年6月14日的欧洲血液学协会大会上发表了pociredir1b期试验的中期结果[5] 财务状况 - 截至2024年6月30日,现金、现金等价物和可流通证券为2.738亿美元,较2023年12月31日的2.362亿美元有所增加[15] - 公司预计现有现金可为运营提供资金支持至2027年[7] 合作与收入 - 与Sanofi签订了合作和美国以外地区的许可协议,用于开发和商业化losmapimod[2] - 2024年第二季度的合作收入为8000万美元,主要来自Sanofi支付的前期许可费[6] - 2024年第二季度的研发费用为1730万美元,较2023年同期略有下降,主要由于与Sanofi的合作分摊了部分全球开发成本[6] 业务发展 - 公司2022年第四季度营收为1.17亿美元，同比增长17%[18] - 公司用户数达到1.5亿，同比增长20%[18] - 公司预计2023年全年营收将增长15%-20%[18] - 公司正在研发新一代生物传感器技术，有望在未来推出新产品[18] - 公司正在积极拓展海外市场,计划在2023年内进入欧洲和亚洲市场[18]