财务数据和关键指标变化 - 公司2024年3月31日的现金及现金等价物余额为4000万美元,较2023年12月31日的960万美元大幅增加 [18] - 本季度经营活动净现金流出约1340万美元 [18] - 本季度研发费用约740万美元,较2023年同期的670万美元有所增加 [19][20] - 本季度一般及行政费用为460万美元,较2023年同期的210万美元大幅增加,主要是为准备2025年产品上市而增加的基础设施和信息支持成本 [21] - 本季度有990万美元的非现金费用,主要是由于对认股权证的会计处理产生的估值变动 [22][23][24] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司未提供具体的业务线数据和关键指标变化 各个市场数据和关键指标变化 - 公司未提供具体的各个市场数据和关键指标变化 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司正在准备提交沃登斯特罗姆巨球蛋白血症(WM)新药申请,预计2025年获批上市 [7][8] - 公司正在开发三种独特的内部开发的α粒子发射剂,包括CLR 121225,计划于2025年第一季度启动一项实体瘤的I期临床试验 [14][55] - 公司正在开展一项I期临床试验,评估iopofosine I 131在复发/难治性儿童高级别胶质瘤中的疗效,预计2024年下半年提供更新 [15] - 公司已与美国肿瘤网络(AON)建立战略合作伙伴关系,共同推进WM治疗 [13] - 公司正在建立灵活的模块化制造策略,提高供应链的灵活性和可扩展性 [46][47][48][49][50][51][52] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对iopofosine I 131在WM和其他实体瘤/血液肿瘤中的潜力表示乐观 [10][55] - 公司认为WM市场集中度高,未满足的医疗需求大,iopofosine有机会在该市场获得领导地位 [31][32][33][34][35][36][40] - 公司认为iopofosine的产品特征,如无需剂量测定、输注时间短、储存期长、使用方便等,是其相比现有放射性疗法的重要优势 [28] 问答环节重要的提问和回答 问题1 Ahu Demir 提问 - 公司NDA申报的时间线是什么?是否已经开始招聘销售团队?对于定价有何考虑? [59][60][61][62][63][64][65] 公司回答 - 公司计划在今年下半年提交NDA申请,预计获得6个月的优先审评期 [60] - 公司正在评估建立自有销售团队或使用合同销售团队的方式,正在根据市场数据进行有针对性的招聘 [62][63][64][65] - 公司认为可以对iopofosine进行溢价定价,正在进行定价研究,参考了CAR-T疗法、Azedra以及BTKi在WM治疗中的定价水平 [71][72][73][74] 问题2 Jeff Jones 提问 - 公司能否分享一下即将在6月公布的WM试验数据的具体情况,如患者数量、之前3例近完全缓解是否有进一步转化? [70][71][72][73][74] 公司回答 - 公司将公布包括总体反应率、主要反应以及反应持续时间在内的关键数据,患者数量将从之前公布的41例增加到50例左右 [72][73][74] - 之前3例近完全缓解的患者的进一步转化情况,公司将在6月的数据公布中予以更新 [72] 问题3 Jonathan Aschoff 提问 - 公司是否在与潜在的海外合作伙伴进行谈判,他们是否要求设置一些回购条款? [81][82][83][84][85][86][87][88][89][90] 公司回答 - 公司正在与多个区域性和全球性的潜在合作伙伴进行深入探讨,并正在评估不同的合作模式 [82][83][84] - 公司在与合作伙伴的谈判中,会考虑设置一些回购条款,以便未来能够灵活调整合作方式 [85][86] - 公司在定价方面参考了CAR-T疗法、Azedra以及BTKi在WM治疗中的定价水平 [88][89]