财务数据和关键指标变化 - SKYTROFA在2024年第三季度的营收为4720万欧元，相比2023年第三季度的4700万欧元有所增长，其销量相比2023年第三季度增长超60%，但营收增长被更高的销售扣减所抵消[32] - 2024年前九个月SKYTROFA营收为1.385亿欧元，同比增长21%，销量翻倍，但被更高的销售扣减部分抵消[34] - 2024年第三季度YORVIPATH在美国以外地区营收为850万欧元，增长超60%，增长受患者和医生需求推动，部分被应计项目抵消[36] - 2024年第三季度研发成本为7350万欧元，相比2023年第三季度的1.114亿欧元下降34%[38] - 2024年第三季度销售总务管理支出为6980万欧元，相比2023年第三季度的6360万欧元增加600万欧元[39] - 2024年第三季度总运营费用为1.434亿欧元，相比2023年第三季度的1.751亿欧元下降18%[39] - 2024年第三季度净财务收入为290万欧元，2023年第三季度为财务支出2040万欧元[40] - 2024年第三季度末现金现金等价物和有价证券总计6.26亿欧元，2023年12月31日为3.99亿欧元[41] 各条业务线数据和关键指标变化 - SKYTROFA业务：2024年第三季度销量同比增长超60%，前九个月销量翻倍，目前在整体治疗生长激素市场渗透率约6%，公司预计2024年全年SKYTROFA营收（不含往年销售扣减）为2 - 2.2亿欧元[32][34][35] - YORVIPATH业务：美国以外地区2024年第三季度营收增长超60%，公司预计2025年1月中旬产品在美国上市，目前已为上市做准备，如扩大商业基础设施建设[16][36] - TransCon CNP业务：计划2025年第一季度向FDA提交用于治疗软骨发育不全儿童的新药申请，2025年第三季度向欧洲药品管理局提交并购申请[22] - 肿瘤业务：9月展示了TransCon IL - 2 beta / gamma在铂耐药卵巢癌队列中的初步结果，基于此关闭了TransCon TLR7 / 8激动剂的剂量扩展队列招募，重点关注TransCon IL - 2 beta / gamma[26][27] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国生长激素市场：每日生长激素产品的销售额约占美国总处方的85%，SKYTROFA有很大增长和市场扩张空间，且有大药企退出该市场[36] - 美国甲状旁腺功能减退症市场：估计约1200名医生照顾约30000名慢性甲状旁腺功能减退症患者，YORVIPATH在美国的初始使用将来自4个细分群体，公司预计YORVIPATH将成为多数成人甲状旁腺功能减退症患者的治疗方法[18][20] - 欧洲市场：YORVIPATH在德国和奥地利商业上市后已有约600名患者接受商业治疗，法国已入选特殊项目AP2，公司预计2025年多个欧洲国家将全面商业化[19][106][107] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司战略是推动SKYTROFA成为美国的重磅产品，通过扩大市场份额、提高治疗依从性和持续时间以及标签扩展等方式，同时保持产品价值[15] - 即将在美国推出YORVIPATH，通过扩大商业基础设施等措施支持产品上市，目标是成为成人甲状旁腺功能减退症的主要治疗方法[16][17] - 计划提交TransCon CNP的审批申请，并准备在软骨发育不全领域开展业务，期望成为生长障碍治疗领域的领导者[22][23] - 与诺和诺德合作开发针对肥胖和2型糖尿病的一月一次的GLP - 1产品，以扩展TransCon技术平台到更大的治疗领域[24] - 在行业竞争方面，SKYTROFA在高度竞争的美国市场凭借差异化优势取得领先地位，YORVIPATH目前没有发现具有相同关键属性的竞争产品[9][20] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层认为2024年是变革性的一年，三个罕见内分泌项目都取得了关键数据，每个产品都有潜力解决未满足的医疗需求并成为重磅产品[8] - 对于SKYTROFA，管理层看到了增长机会，如标签扩展，且随着市场向每周一次治疗转变，SKYTROFA有机会竞争每日生长激素的市场份额[13][14][15] - 对于YORVIPATH，管理层认为其是独特的产品，在美国市场有信心取得成功，且在美国以外地区的使用情况良好[19][20] - 对于TransCon CNP，管理层相信其具有同类最佳的疗效、安全性和耐受性，有望在软骨发育不全市场占据领导地位[22] - 与诺和诺德的合作是对公司创新能力的有力验证，看好一月一次的GLP - 1产品在未来市场的潜力[24][25] - 在肿瘤项目方面，虽然取得了一定成果，但仍将资源优先投入到更有潜力的项目上[27] 其他重要信息 - 公司产品TransCon Growth Hormone或TransCon hGH在美国被FDA批准，在欧盟被欧洲委员会授予MAA授权用于治疗儿科生长激素缺乏症，TransCon PTH在美国被FDA批准用于治疗成人甲状旁腺功能减退症，在欧洲和英国也被授予营销授权[6] - 公司在财报电话会议中的前瞻性陈述受相关法律保护，实际结果可能与陈述有重大差异[4][5] 问答环节所有的提问和回答 问题：YORVIPATH在美国上市后如何保持患者，以及是否仍预期2025年底达到运营现金流收支平衡 - 回答：YORVIPATH是真正的替代疗法，具有独特的作用模式、分布和药代动力学特征，没有发现其他产品能达到这种替代疗法的水平；关于运营现金流收支平衡，仍然是目标，并且相信凭借现有现金及等价物能够实现[44][48] 问题：TransCon CNP在准备与FDA会面或申请方面的进展，在提交申请前是否有未完成的项目，是否可能滚动提交数据 - 回答：与欧美监管机构互动后，已拥有提交所需的完整数据包，没有缺失数据，即将在2025年第一季度提交申请，数据包不仅提供儿童最佳生长数据，还能解决合并症问题[51][52][53] 问题：SKYTROFA在支付方方面是否有进展，是否在处方集上，是否有新的市场准入障碍；YORVIPATH的推出是否需要医疗例外才能获得药物 - 回答：SKYTROFA的市场准入情况在改善，虽然仍有地区需要医疗例外，但与之前不同，公司认为SKYTROFA是高价值产品，价格是日生长激素的3倍是合理的，市场整合对其有利；YORVIPATH在罕见病药物推出方面具有优势，符合标签、指南，是唯一产品，在美国从处方到完全报销的过程会比较容易[55][56][57][58][59][60][61] 问题：NATPARA何时退出市场，是受固定日期还是供应耗尽影响；在欧洲，YORVIPATH在NATPARA库存耗尽前的预期情况 - 回答：无法控制NATPARA何时耗尽库存，在美国，Takeda可能会尽快退出市场，在欧洲，不同国家情况不同，德国已经开始转换患者，奥地利则会让NATPARA患者继续使用，预计明年会有大的转变[64][65][66] 问题：美国4000 - 5000名有PTH经验的患者是否都在医疗系统中积极管理，将这些患者转换到YORVIPATH需要多长时间 - 回答：这部分患者多数是NATPARA患者，之前只有十分之一能进入项目，现在没有PTH治疗选项，公司相信他们会尽快找内分泌医生，公司有相关基础设施和项目来帮助患者从处方到完全报销的过程，很多患者在等待这个治疗机会[69][70][71][72] 问题：成人市场和特纳综合征对儿科生长激素市场的营收贡献，以及开展篮子试验的市场机会 - 回答：成人生长激素缺乏症目前仅占生长激素市场的10%，但治疗渗透率低，最佳估计为5% - 8%，通过开展篮子试验扩大标签，SKYTROFA将覆盖几乎整个生长激素市场；甲状旁腺功能减退症的成人市场是主要市场，儿科市场相对较小，公司正在规划儿科市场的试验[74][75][76][77][78] 问题：YORVIPATH在美国和欧洲的上市比较，美国的每月血清钙监测要求是否会阻碍患者使用 - 回答：没有看到血清钙监测要求成为任何标准，不认为这是阻碍；美国市场与德国、奥地利市场不同，美国市场更统一、更开放，预计美国的市场渗透率会更大更快[80][81][82] 问题：SKYTROFA 2024年营收调整是由于销量、价格还是两者都有，这些动态是否会延续到2025年 - 回答：2024年第三季度销量略低于预期，销售天数也少，2024年第四季度开局不错但仍需谨慎，一些因素可能增加第四季度营收，但目前还不能确定；目前没有足够信息表明这些动态是否会延续到2025年[84][85] 问题：诺和诺德合作的下一步公开披露内容，肿瘤管线的下一步里程碑以及如何推进肿瘤项目并考虑潜在合作 - 回答：诺和诺德采用公司的TransCon技术，在肥胖和代谢疾病方面有潜力，关于具体进展最好由诺和诺德回答；在肿瘤方面，公司在铂耐药卵巢癌晚期患者中看到了有意义的临床效益，将以最快最好的方式帮助患者，在创造价值方面持开放态度[88][89][90][91][92] 问题：确认2024年前三季度和全年营收数据相关问题，以及是否与监管机构讨论过TransCon CNP提交12个月数据是否足够 - 回答：2024年全年营收指导（2 - 2.2亿欧元）排除了2024年1月1日之前的销售扣减影响；没有收到需要提供超过12个月疗效数据的要求，但在提交期间会有安全数据更新[96] 问题：长效GLP - 1激动剂在滴定方面的挑战，SKYTROFA的净价或平均价在增加新支付方后的演变情况 - 回答：GLP - 1的耐受性与剂量从低谷到高峰的变化速度有关，公司的TransCon技术具有极长的达峰时间，有更好的耐受性；SKYTROFA相比日生长激素有3倍价值[99][100][101] 问题：诺和诺德许可协议中，505(b)(2)开发途径是否适用于潜在的月度GLP - 1激动剂，开发时间是否更短，何时开始获得版税收入 - 回答：同意505(b)(2)开发途径会更短，有机会从一开始就获得广泛的标签，但具体的时间表需要参考诺和诺德[104] 问题：法国的商业化是否按计划在2024年底开始，2025年在欧洲各国的推广节奏 - 回答：法国已入选特殊项目AP2，已经开始有医生参与，这是一个非推广性但可提供商业报销药物的项目；2025年多个欧洲国家将全面商业化，不同国家在不同季度，很多在2025年第二、三季度[106][107] 问题：YORVIPATH在2025年1月中旬上市的商业供应准备情况，是否有供应限制；是否仍有兴趣开展CNP的更广泛篮子研究 - 回答：YORVIPATH供应无限制，可以满足所有患者需求；公司仍计划开展CNP相关疾病的篮子试验，除了SKYTROFA的标签扩展，公司致力于成为生长障碍治疗领域的领导者，会根据不同疾病选择不同产品或组合[112][113][114][115][116]