财务数据和关键指标变化 - 2024年第三季度营收为440万美元，2023年同期为370万美元，增加了70万美元，主要是由于本年度销售数量高于上年同期[28] - 2024年第三季度成本为170万美元，2023年同期为60万美元，增加是由于2023年第四季度销售队伍的扩张[29] - 2024年第三季度研发费用为1190万美元，2023年同期为740万美元，增加了450万美元（60%），主要是人员费用、临床费用和YUTREPIA研发活动费用的增加，部分被商业制造费用的降低所抵消[29] - 2024年第三季度一般和管理费用为2020万美元，2023年同期为1060万美元，增加了960万美元（91%），主要是人员费用、法律费用和商业费用的增加[30] - 2024年第三季度净亏损为2320万美元（每股基本和稀释后0.30美元），2023年同期净亏损为1580万美元（每股基本和稀释后0.24美元）[31] 各条业务线数据和关键指标变化 - 在YUTREPIA业务方面，ASCENT研究进展顺利，过去一个季度临床站点数量翻倍，22个计划站点中有21个已启用，已招募超过三分之一的患者，有望在2025年第一季度完成招募，初步数据显示耐受性和可滴定度令人鼓舞，在关键疗效终点方面有积极趋势[21][23] - 在L606业务方面，开放标签美国试验中安全性和耐受性良好，已停止招募（共招募28名患者），将专注于启动全球III期安慰剂对照研究RESPIRE，预计样本量在300 - 400名患者之间，计划于2025年上半年启动研究[24][45] 各个市场数据和关键指标变化 - 文档未提及，无相关内容 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司战略是在获得FDA最终批准后推出YUTREPIA，同时推进L606的临床研究，扩大与Pharmosa的合作关系，包括将合作范围扩展到欧盟和北美以外的地区，并签订设备许可协议以获得下一代雾化器的权利[11] - 在行业竞争方面，YUTREPIA面临TYVASO DPI的竞争，公司认为自身产品在剂量、耐受性、持久性等方面具有差异化优势，并且正在积极应对专利诉讼等问题以确保产品的商业化[38][39] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对YUTREPIA的最终批准持乐观态度，认为在TYVASO DPI的临床独占期于2025年5月23日到期后（或更早，如果对FDA的诉讼成功），YUTREPIA有望获得最终批准，公司已经做好了产品上市的准备，包括资金、团队、产品研发等方面[7][27] - 对于L606的开发，虽然面临全球范围内的挑战，但由于巨大的未满足需求以及公司在临床试验方面的经验和资源，管理层有信心在合理的时间内完成开发并推向市场[49][50] 其他重要信息 - 公司在9月完成了多项融资，截至2024年第三季度末，手头现金为2.044亿美元，为实现公司目标（包括潜在的YUTREPIA推出）提供了有力支持[27] 问答环节所有的提问和回答 问题: 关于12月的简易判决听证会，能否知道多久能做出决定以及可能的结果范围 - 回答: 很难预测法官做出决定的时间，结果范围可能是法官维持决定、推翻决定或者发回FDA进一步考虑[34] 问题: 关于ASCENT试验，数据披露的预期是什么，是否计划在会议上披露数据 - 回答: 这是一个开放标签研究，会定期提交数据给各种会议，如果被接受，预计在2025年上半年展示数据，数据将包含区分YUTREPIA价值的关键信息，如剂量、临床结果等[37][38] 问题: 关于YUTREPIA的推出，在覆盖准入方面是否存在问题，对在推出早期获得同等准入的信心如何 - 回答: 自2021年获得批准以来一直在与付款人沟通产品价值主张，有信心获得准入，在接近推出时会继续沟通以确保尽可能接近推出时获得准入[43] 问题: 关于L606直接进入关键研究的计划，研究设计是否以INCREASE为框架，以及样本量和时间的考虑 - 回答: 开放标签研究为L606的安全性和耐受性以及剂量概况提供了信心，两次每日的给药形式对患者的依从性和表现有很大改变，会参考INCREASE研究，样本量预计在300 - 400名患者之间，这是一个全球研究[44][45] 问题: 关于L606的开发时间表、招募情况以及在美国以外的机会 - 回答: 计划于2025年上半年启动试验，预计18 - 24个月完成招募，再加上6个月的研究时间、3个月的数据整理和提交以及10个月的审查，总共约4年，但有望缩短时间，大部分招募将来自美国以外地区，公司在物流方面准备充分，目标是成为L606的全球品牌供应商[48][49][50] 问题: 对于L606的开放标签安全性研究，有多少患者达到每日两次大于100微克的剂量，不良事件是否与之前的曲前列尼尔研究一致，以及DPI吸入器的供应情况 - 回答: 绝大多数患者达到了该剂量，在2024年5月的ATS海报中显示大多数患者的总体中位剂量已超过200微克，安全性和耐受性良好，自2021年11月获得FDA批准以来一直在为推出做准备，自2022年初开始生产商业供应，将为推出做好充分准备[56][59] 问题: 关于正在进行的诉讼对推出时间表的影响，假设12月的案件对公司有利，这将如何加快与2025年5月23日暂定批准日期相关的时间表，以及在'793专利决定后的两个适应症上，是否可以说在2025年5月23日暂定批准日期之后YUTREPIA在PAH中的推出完全没有阻碍，如果是，是否计划立即在PAH中推出，而在PH - ILD中是否计划等待'327决定后再推出，或者是否考虑在有风险的情况下推出 - 回答: 关于FDA诉讼对时间表的影响很难完全回答，取决于决定的时间和内容，如果决定缩小独占权而不是消除独占权，需要评估对产品标签等的影响，'793决定意味着前三个专利相关的诉讼已结束，PAH没有阻碍，关于是否在有风险的情况下推出将在获得FDA批准时进行评估，目前正在'327专利案的调查阶段，公司认为有大量现有技术早于'327专利，这将在决策时起到重要作用[62][63][64][65] 问题: 关于即将推出产品的销售队伍规模等商业布局方面的准备情况 - 回答: 销售团队已经组建了大约一年，成员在罕见病方面经验丰富，大多来自PH领域并推出过多个PH产品，规模足以覆盖整个市场，包括PH中心、社区以及ILD开方者，大约有6000 - 7000个目标市场，还有专门针对大型关键学术医疗中心的关键客户总监团队[67][68] 问题: 关于与Pharmosa协议中的下一代雾化器，其自身发展处于什么阶段，是否已用于商业产品 - 回答: 这是公司拥有独家权利的专有雾化器，目前正在寻求相关知识产权保护，暂不讨论具体细节，未来几个季度会披露，它是iPhone大小、呼吸驱动、可充电、高度便携的雾化器，在药物输送和精确剂量方面表现良好[70]