财务数据和关键指标变化 - 截至2024年9月30日公司拥有约2.59亿美元现金和有价证券[18] - 2024年第三季度研发费用为2720万美元较上一年有所增加主要是由于支持ALTITUDE - AD试验的支出增加[18] - 2024年第三季度一般及行政费用为500万美元与上一年同期大致持平[18] - 2024年第三季度运营亏损为3230万美元净亏损为2980万美元[19] - 2024年第三季度净现金消耗约为2300万美元其中包括250万美元净利息收入240万美元非现金股票补偿费用以及费用应计的影响[19] 各条业务线数据和关键指标变化 - 未提及 各个市场数据和关键指标变化 - 未提及 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司专注于以勤奋和高效的方式推进sabirnetug的临床开发[17] - 公司在马德里的CTAD会议上展示了血浆磷酸化tau 217测定的数据用于筛选正在进行的II期ALTITUDE - AD临床试验的潜在参与者[11] - 公司认为抗A - beta治疗的采用将继续增长并最终成为可预见未来AD治疗的基石[13] - 公司于10月举办了虚拟研发日深入探讨了sabirnetug作用机制的科学原理积极的I期临床结果以及II期临床计划[14] - 公司上周宣布任命Dr. Amy Schacterle为首席监管官兼质量主管[15] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - ALTITUDE - AD的入组速度比预期快现在预计在2025年上半年完成入组这得益于sabirnetug的作用机制特点以及I期数据带来的站点调查人员的热情并且团队与三个地区的顶级试验站点建立了有效的合作[8] - 皮下注射sabirnetug的I期研究预计将在2025年第一季度获得主要结果之后将能够制定下一步开发计划[9] - 公司认为在阿尔茨海默病领域处于有利地位能够利用该领域在临床和研究方面的发展势头[10] - 公司有资源支持II期研究并推进sabirnetug的皮下制剂开发[19] 其他重要信息 - 公司在CTAD会议上报告了pTau 217富集筛选方法与I期INTERCEPT - AD试验相比符合淀粉样蛋白PET或CSF纳入标准的患者比例更高并且减少了不必要的淀粉样蛋白PET扫描[11][12] - 公司介绍了来自美国和日本研究人员关于Leqembi的实际使用情况报告强调了不同地区和人群中的采用协议和治疗可行性[13] - 公司感谢即将退休的Dr. Janice Hitchcock在建立监管基础设施监督监管策略和推动sabirnetug进入临床方面发挥的重要作用[16] 问答环节所有的提问和回答 问题: 皮下研究能期待什么样的数据以及下一步计划如何将其纳入未来研究 - 回答: 该I期研究是在健康志愿者中进行的主要是评估皮下注射sabirnetug与静脉注射的药代动力学和生物利用度在看到数据之前确定下一步计划还为时过早[21] 问题: 对于ALTITUDE - AD是否考虑在6个月时进行中期查看是否会发布盲态ARIA数据 - 回答: 公司没有在研究过程中查看中期结果的预期将报告盲态ARIA数据由于与监管机构的互动为了保持研究的注册资格已放弃使用中期结果的想法[23] - 补充回答: 重要的是保持研究的统计效力和完整性考虑到入组速度和监管问题继续研究直至完成并读出最终数据是最有效和重要的[24] - 补充回答: 在试验结束揭盲之前不能披露任何关于ARIA的结果[25] 问题: 如果皮下注射成为必要是否有足够数据进行关键研究或者是否需要进行皮下注射的II期研究 - 回答: 在看到I期数据之前无法预测皮下注射的下一步计划预计未来静脉注射和皮下注射两种剂型都会可用公司致力于探索sabirnetug的皮下版本但现在预测如何进行还为时过早[27] 问题: 在ALTITUDE - AD入组过程中哪些因素能给公司和投资者信心 - 回答: ALTITUDE - AD的入组速度比预期快得多预计2025年上半年完成入组这归因于sabirnetug的特性I期结果以及参与者和调查人员对其安全性的认可[30][31] 问题: 在ALTITUDE - AD中招募早期AD患者时如何考虑患者群体是否会针对某些基线特征以提高疗效信号的可能性 - 回答: 公司针对的患者群体是有轻度认知障碍或轻度痴呆且有阿尔茨海默病病理的患者没有针对tau病理的特定要求根据I期数据预计会看到基于SUVR的淀粉样蛋白斑块负荷相对较低的患者[35][36][38] 问题: 为什么到目前为止sabirnetug的ARIA负担较低ARIA负担如何影响临床研究入组医生如何看待ARIA - 回答: 公司一直认为由于sabirnetug对寡聚体更具特异性且与斑块结合较少所以在I期研究之前就预期ARIA发生率较低但I期研究规模较小需要在II期研究中进行验证[41] - 补充回答: 临床医生对使用已批准的疾病修饰单克隆抗体的态度存在争议由于sabirnetug的ARIA发生率较低这本身是一件好事但如何处理ARIA是一个不断发展的问题[42]