财务数据和关键指标变化 - 公司在本季度末拥有现金940万美元[26] - 公司市值约为1590万美元[26] - 公司股票平均每日交易量约为4万股[26] 各条业务线数据和关键指标变化 - 未涉及 各个市场数据和关键指标变化 - 未涉及 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司正在进行MIRACLE试验，这是一个3期试验，旨在评估Annamycin在治疗AML方面的疗效和安全性，试验采用自适应设计，分为A部分和B部分，A部分确定最佳剂量，B部分扩大剂量范围[12] - 公司正在积极招募患者，目标是在2025年第一季度开始治疗第一名患者，并在2025年下半年更新总体完全缓解率和招募情况，2026年中期进行主要数据读出，2028年获得二线患者的主要疗效数据并提交滚动新药申请[27][28] - 公司认为Annamycin有潜力填补AML患者未满足的需求，并且在其他领域也有潜在的应用，其增长潜力可能是AML领域的20倍[24] - 公司在STS项目上希望寻找合作伙伴，因为MIRACLE试验需要大量内部资源[44] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为目前的市值远未反映其作为3期公司的价值，随着MIRACLE试验的进行，机会将更加明显[6] - 公司认为AML领域仍有巨大的未满足需求，Annamycin有潜力成为一种更安全、更有效的蒽环类药物，并且可以避免与主要AML药物的交叉耐药性[8] - 公司认为其3期试验已经降低了风险，因为FDA要求的终点是与一种已批准的二线治疗标准进行比较，而Annamycin与该标准相比表现出显著的优势[16][17] - 公司认为如果试验数据提前显示出明显的优势，可能会缩短批准时间并降低风险[20] 其他重要信息 - 公司的高级管理团队为了确保试验的成功，不惜冒着个人风险前往乌克兰和格鲁吉亚与研究人员会面[23] 问答环节所有的提问和回答 问题: 10名二线患者的中位总生存期是否有更新 - 回答: 目前总体中位生存期已超过7个月，比文献预测的高出近一倍[32] 问题: MIRACLE试验的入组人数为何增加 - 回答: 关于120与240的问题，是因为描述段落的原因，实际每个治疗组一直是120人，总共240人，没有增加试验规模只是避免误导 Part A人数的变动是为了优化统计，全球临床试验复杂，在接近起跑线时会继续调整试验的实际人数[34][35][36] 问题: 2024年第三季度的研发费用是否包括Annamycin生产的一次性费用 - 回答: 是的，包括Annamycin生产以及MD Anderson的一些赞助研究费用[38] 问题: 11月1日的300万股计数中未包含的预付费认股权证的股数是多少 - 回答: 大约200万股[39] 问题: 为什么11月1日的计数比第三季度的加权平均数370万股低 - 回答: 因为8月发行的认股权证现在已经高于水面，所以现在在完全稀释的基础上计算认股权证[40] 问题: 3期试验预计花费多少 - 回答: 每三个季度约1500万美元，其中包括Annamycin生产的一次性费用，具体数字会随着试验地点和区域的确定而调整[43] 问题: STS项目是自己进行还是寻求合作伙伴 - 回答: 公司希望为该项目寻找合作伙伴，因为MIRACLE试验需要大量内部资源[44] 问题: 是否与FDA就MIRACLE试验的特殊方案评估进行过讨论或打算进行讨论 - 回答: 进行过讨论，但FDA建议不要进行，因为这需要时间，而且会限制公司在试验过程中对方案的调整[48]