财务数据和关键指标变化 - 2024年第三季度总营收为3740万美元，2023年第三季度为4200万美元[33] - 2024年第三季度AURYXIA净产品营收为3560万美元，2023年第三季度为4010万美元，减少主要由于销量降低，部分被价格上涨和与第三方付款人的合同策略执行所抵消[33] - 2024年第三季度许可合作及其他营收稳定在180万美元，2023年第三季度为190万美元[35] - 2024年第三季度销货成本为1420万美元，2023年第三季度为1800万美元，减少是由于能够商业销售之前减记为过剩库存的库存而受益370万美元[36] - 2024年第三季度研发费用降至850万美元，2023年第三季度为1330万美元，原因是某些临床试验相关活动完成、人头相关成本降低以及专业服务和咨询费用减少[37] - 2024年第三季度销售总务管理支出为2650万美元，较2023年第三季度的2270万美元有所增加，这是由于与Vafseo产品在美国上市前的预发布活动相关的成本[38] - 2024年第三季度净亏损为2000万美元，2023年第三季度净亏损为1450万美元，净亏损增加包括与Vifor终止协议相关的结算特许权使用费负债的440万美元非现金利息费用[38] - 本季度末现金及现金等价物为3400万美元，通过ATM融资后，预计三季度末现金为4370万美元，至少有两年的现金跑道[39] 各条业务线数据和关键指标变化 - Vafseo业务：正在为2025年1月美国市场上市做准备，目前在推动需求、与透析组织有效签约、开展临床计划三方面取得进展；已获得TDAPA报销和HCPCS代码；商业供应合同覆盖约60%的透析患者，目标是到年底覆盖近100%的透析患者；Vafseo的WAC约为每年15500美元，商业供应合同包含发票外折扣和基于销量的回扣；92%的受访医生打算使用该产品，27%的医生打算在上市后的前三个月内使用[8][12][23][24][28] - AURYXIA业务：2024年第三季度净产品营收较2023年第三季度减少，预计2024年第四季度净产品营收将接近今年第二季度的水平，低于2023年第四季度，原因是2024年底整个磷酸盐结合剂类的供应链预计会受到干扰[33][34] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国透析市场的贫血管理市场目前仅在美国就约为10亿美元[25] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司战略重点是推动Vafseo在美国市场的成功上市，包括提高医生和患者对产品的认知度、确保产品供应、获得报销和覆盖尽可能多的患者；同时也在开展新的临床研究，如VOICE试验，以生成更多数据支持Vafseo成为慢性肾脏病贫血治疗的新标准；此外，公司还在探索Vafseo在非透析慢性肾脏病患者中的标签扩展机会[8][16][20] - 在行业竞争方面，公司认为Vafseo有潜力成为标准治疗方法，因为目前有超过25%的患者未达到现有治疗标准的目标，而Vafseo可以为这些患者提供达到目标的机会；同时，公司通过与透析组织和集团采购组织签订包含Vafseo和AURYXIA的合同，提高了竞争力[26][69] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对Vafseo的上市前景感到乐观，认为公司在市场准备方面取得了显著进展，包括建立销售团队、确保产品供应、获得TDAPA报销和HCPCS代码、签订商业供应合同等；同时，公司在ASN肾周活动中得到了肾科医生、透析组织、患者倡导团体等的广泛支持，医生对Vafseo的需求和兴趣很高[7][10][11][21][28] - 对于AURYXIA业务，尽管预计整体市场需求稳定，但由于供应链的变化，预计2024年第四季度的净产品营收将低于2023年第四季度[34] - 公司认为在非透析慢性肾脏病患者中存在巨大的未满足需求，这是一个数十亿美元的机会，公司将探索Vafseo在这一领域的标签扩展[19][20] 其他重要信息 - 在9月，公司与美国肾脏护理公司（US Renal Care）合作启动了Vafseo成果中心体验（VOICE）试验，计划招募2200名患者，预计未来几周内将招募第一名患者；此外，公司还在评估在其他透析组织启动补充试验的可能性[16][17] - 公司的AKB - 9090（急性肾损伤项目）目前处于IND前开发阶段，目标是在明年年底前进入临床试验；10108（早产儿视网膜病变项目）正在进行CMC工作，虽然不会在明年进入临床试验，但公司希望在AKB - 9090之后尽快推进[74][75] 问答环节所有的提问和回答 问题：关于非透析（NDD）标签扩展，能说明下在监管互动方面会有什么样的更新以及潜在结果范围吗？在ASN上从医生那里得到的反馈有什么突出的主题吗？[41] - 回答：预计今年与FDA进行接触，在接触之前很难说结果如何；需要做临床工作来获得NDD标签，希望能与FDA就方案和研究达成一致；在ASN上与各个患者群体交流时，他们都提到了非透析机会；得到的反馈非常积极，包括多年来一直帮助公司的人、患者团体、调查人员等都对产品充满期待；医生的问题从比较宽泛变得非常具体，表明他们有开处方的意愿，并且很多医生强调需要替代疗法[42][43][44][45][46][47][48] 问题：目前约60%的透析中心有供应合同，到1月上市日期时是否有目标？能达到多少？关于VOICE试验，能否讨论一下时间表以及获得数据后对药物实际处方和使用的影响？[51] - 回答：目标是达到100%，基于CMS的TDAPA报销机制、公司的定价策略以及临床需求；VOICE试验预计在未来几周内招募第一名患者，这是一个结果研究，目标是使用每周三次的给药方案，希望能快速招募，具体的完成时间尚未确定；该研究的数据将有助于在TDAPA报销期结束后扩大产品的使用，使其成为标准治疗方法，并为非透析批准做准备；FOCUS研究预计即将发表，其结果足以向FDA申请将TIW剂量添加到标签中，VOICE研究不是为了FDA批准，而是为了生成更多数据以帮助扩大产品的使用[52][53][54][55][56][57][58][59][60][61][62] 问题：目前与透析组织（DOs）签订的合同中，家庭透析部分的签约比例是多少？对于早期项目如急性肾损伤（AKI），是否能给出进入临床阶段的时间指导以及第一步IND的剩余步骤？[71] - 回答：家庭透析和中心透析人群都包含在所有合同中，两者在整体60%的签约比例中的占比可能差异不大；AKI项目（AKB - 9090）目前处于IND前开发阶段，正在进行毒理工作等，目标是在明年年底前进入临床阶段；早产儿视网膜病变项目（10108）正在进行CMC工作，目前落后于AKB - 9090，但公司希望在AKB - 9090之后尽快推进[72][74]