产品信息 - Ganaxolone是一种正向变构GABAA受体调节剂，旨在治疗癫痫症状[4] - Ganaxolone旨在调节突触和外突触GABAA受体，以平静过度兴奋的神经元[4] - Ganaxolone通过增加抑制性调节，增强双重抑制信号传导[14] - ZTALMY®在CDD中获得FDA批准，具有显著推进癫痫治疗的潜力[18] 业绩展望 - 预计2024年全年净产品收入将达到3300万至3500万美元[38] - 预计在2025年4月提交美国sNDA，并请求优先审查[86] - 预计在2024年第四季度初发布顶线数据[86] - 预计在2025年第四季度提交IND[136] 患者反馈 - 患者中最常见的不良事件包括嗜睡、嗜睡和疲劳，有17.4%的患者因不良事件而停药，总停药率为26%[73] - 74%的患者报告了与嗜睡相关的不良事件，52%的患者需要剂量调整[73] - 在试验中报告了一起与治疗相关的严重不良事件——癫痫[73] 公司财务 - ZTALMY®在2024年第二季度实现净产品收入800万美元，同比增长87%[37] - 在2024年第一季度，ZTALMY商业投资实现盈利，提前于原定目标[39] - Marinus Pharmaceuticals在2024年上半年的ZTALMY净收入为1550万美元，全年预期为1750-1950万美元[178]