财务数据和关键指标变化 - 研发费用从2023年6月30日的1980万美元下降到2024年6月30日的1510万美元,下降470万美元,主要是由于2023年6月30日季度内支付给Abeona Therapeutics的里程碑费用 [28] - 管理费用从2023年6月30日的600万美元增加到2024年6月30日的730万美元,增加130万美元,主要是由于股票激励费用增加90万美元以及咨询、专业费用和其他费用增加40万美元 [29] - 净亏损从2023年6月30日的2460万美元下降到2024年6月30日的2090万美元,下降370万美元 [29] - 截至2024年6月30日,公司拥有1.727亿美元的现金及现金等价物,预计可支持公司运营和资本需求到2026年第四季度 [29] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司目前只有一个TSHA-102基因治疗项目,没有其他业务线 [9][10][11][12][13] 各个市场数据和关键指标变化 - 公司的TSHA-102项目正在美国、加拿大和英国开展临床试验,覆盖了成人、青少年和儿童患者 [13] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司专注于开发TSHA-102基因治疗,作为雷特综合征患者的潜在治疗方案 [9][10][11][12] - 公司认为TSHA-102有望成为治疗雷特综合征的潜在变革性疗法,能够解决该疾病的遗传根源 [11][12] - 目前市场上没有获批的治疗雷特综合征根本原因的疾病改善疗法,存在巨大未满足的医疗需求 [11] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对低剂量TSHA-102在成人和儿童患者中显示的安全性良好和临床疗效一致性感到鼓舞 [30][31] - 公司认为这些数据验证了TSHA-102的创新构建,支持其有潜力解决雷特综合征的重大未满足医疗需求 [30] - 公司期待通过收集低剂量和高剂量的更多数据,进一步推进TSHA-102的临床开发计划 [31][32] 其他重要信息 - 公司最近完成了7680万美元的公开增发,预计可将现金储备延长至2026年第四季度 [19] - 公司计划在2025年上半年报告TSHA-102低剂量和高剂量的安全性和疗效数据 [20] 问答环节重要的提问和回答 问题1 Kristen Kluska 提问 如何评估高剂量与低剂量之间的剂量反应关系,因为低剂量已经显示出显著的变化,但不同患者之间的改善程度存在差异 [34] Sean Nolan 和 Sukumar Nagendran 回答 - 从临床前数据来看,高剂量可以增加生存率和改善步态等指标 [35] - 公司期望高剂量能够在低剂量基础上进一步改善各临床领域 [35][36] - 公司将采用一致的评估指标和方法来评估低剂量和高剂量的疗效,通过收集更多长期数据来判断是否存在剂量反应关系 [35][36] 问题2 Elizabeth Webster 提问 与监管机构的对话进展如何,未来的沟通计划是什么 [39] Sean Nolan 回答 - 公司将在近期与FDA进行I类B型会议,讨论临床试验设计等问题 [40] - 公司计划与FDA保持更实时的数据沟通,包括自然历史数据分析结果,以推进临床开发计划和终点指标的确定 [40] 问题3 Joon Lee 提问 为什么从最初单个患者6周数据转变为现在要等到有更充分数据再报告 [53][54][55] Sean Nolan 回答 - 最初单个患者数据披露是由于公司当时的财务状况所迫 [56] - 随着公司财务状况改善,公司决定采取更标准的临床数据报告方式,即按队列报告 [56][57] - 公司认为至少3名高剂量患者6个月以上的数据是一个合理的披露标准 [58]