公司研究 - BridgeBio Pharma, Inc.在周一的美国心脏协会科学会议上展示了acoramidis在ATTR - CM中的ATTRibute - CM开放标签扩展(OLE)研究的初步结果[1] - OLE研究的关键初步结果显示acoramidis持续治疗带来多种成效包括从第3个月开始在首次事件(心血管相关住院(CVH)或全因死亡率(ACM))方面相对于安慰剂有持续改善在第36个月ACM单独显著降低36%(p = 0.009)第42个月降低34%(p = 0.006)第36个月ACM和CVH复合指标显著降低46%第42个月降低48%且acoramidis耐受性良好长期评估未发现新的有临床意义的安全信号[2] - OLE数据建立在之前ATTRibute - CM报告结果之上进一步支持更大的转甲状腺素(TTR)稳定可以改善患者临床结果[3] - 之前结果包括第30个月相对于安慰剂CVH累积频率降低50%BridgeBio的营销申请正在接受FDA审查PDUFA行动日期为2024年11月29日也向欧洲药品管理局提交了营销申请预计2025年做出决定BridgeBio已授予拜耳公司在欧洲将ceramides商业化用于ATTR - CM的独家权利[4] - William Blair认为降低总体死亡率对在ATTR - CM市场与辉瑞竞争至关重要BridgeBio继续发布acoramidis分析表明其安全有效但全因死亡率受益的标签声明是在有利可图但竞争激烈的ATTR - CM领域获得市场份额的重要因素BBIO股票周二最后一次检查时上涨0.85%至22.54美元[5]