文章核心观点 - 欧洲药品管理局(EMA)委员会(CHMP)对Alhemo®(concizumab)给出了积极意见,推荐批准其作为12岁及以上血友病A或B型合并抑制物患者的首个每日一次皮下预防性治疗[1][2] - Alhemo®是一种抗组织因子通路抑制剂(TFPI)单克隆抗体,通过阻断TFPI蛋白来确保凝血酶的产生,从而帮助凝血并预防出血,即使其他凝血因子缺失或功能不足[2][3] - Alhemo®的上市将为血友病合并抑制物患者提供一种重要的新治疗选择,可以减轻他们的身体、情感和整体治疗负担,因为它采用便携式预混填充笔,可以在室温下存放长达4周[2] 公司概况 - 诺和诺德是一家总部位于丹麦的全球领先的医疗保健公司,成立于1923年,致力于战胜严重慢性疾病[6] - 公司在全球80个国家拥有约69,000名员工,产品销往约170个国家[6] 产品信息 - Alhemo®是一种抗TFPI单克隆抗体,通过阻断TFPI蛋白来确保凝血酶的产生,从而帮助凝血并预防出血[3] - Alhemo®已获得澳大利亚[8]和瑞士[9]批准用于12岁及以上血友病A或B型合并抑制物患者的治疗,在日本[10]获批用于12岁及以上血友病A或B型(有无抑制物)患者的常规预防性治疗 临床试验结果 - explorer7临床试验结果显示,与未接受预防性治疗的患者相比,接受Alhemo®预防性治疗的患者每年自发性和创伤性出血事件减少86%,平均年出血率从11.8降至1.7[4][12] - 接受Alhemo®预防性治疗的患者中位年出血率为0,而未接受预防性治疗的患者为9.8[12] - Alhemo®在该试验中的安全性和耐受性在预期范围内[12]