文章核心观点 - VYVGART(efgartigimod alfa-fcab)和VYVGART Hytrulo(efgartigimod alfa and hyaluronidase-qvfc)在广泛的自身免疫性疾病中展现了一致且有利的安全性概况[3][4][6] - VYVGART在广泛的肌无力重症(gMG)患者亚群中表现出一致和临床意义上的改善,包括抗乙酰胆碱受体(AChR)阴性的gMG患者[5] - 基于真实世界数据,超过50%的gMG患者在VYVGART治疗后可以减少≥5mg/天的糖皮质激素使用[5] - 公司正在通过管线项目(empasiprubart和ARGX-119)扩大在神经系统领域的覆盖范围[9][32][34] 分组1: VYVGART和VYVGART Hytrulo的临床数据 - 展现了快速、深度和持续的反应,使大多数患者达到最小症状表达(MSE),并具有一致且有利的安全性概况[4] - 在慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病(CIDP)中,大多数患者在ADHERE试验中对VYVGART Hytrulo有反应,并相比安慰剂组降低复发风险,改善运动功能和肌肉力量[4][5] - 在gMG患者亚群(包括单用mestinon的患者)中表现出一致的改善,显示其在早期使用的有效性[5] - 公司正在进行两项III期试验,评估VYVGART在抗AChR阴性gMG和眼肌无力(ocular MG)患者中的疗效[5] 分组2: 公司管线项目 - empasiprubart(抗C2抑制剂)在多灶性运动神经病(MMN)II期ARDA研究中显示治疗可将IVIg再次治疗的风险降低91%,并显著改善双手握力[10] - ARGX-119(肌特异性激酶(MuSK)激动剂)正在开发用于先天性肌无力综合征(CMS)和肌萎缩性侧索硬化症(ALS)[9][34][35][36][37]