文章核心观点 - 公司正在开展一项名为NEXICART-2的临床试验,评估其CAR-T疗法NXC-201在复发/难治性AL淀粉样变病患者中的安全性和有效性 [1][2][3] - NXC-201是目前唯一正在美国临床试验中研究用于复发/难治性AL淀粉样变的CAR-T疗法 [1][2][4] - 在之前的NEXICART-1临床试验中,NXC-201已显示出高的总体和完全缓解率,且无神经毒性和细胞因子释放综合征持续时间短 [6][9] - 公司已获得FDA和EMA的孤儿药资格认定,表明NXC-201在AL淀粉样变治疗领域具有潜力 [7][9] 根据相关目录分别进行总结 临床试验进展 - 公司正在进行NEXICART-2临床试验,这是一项开放标签、单臂、多中心的I/II期剂量扩展试验,预计将入组40例复发/难治性AL淀粉样变患者 [5] - NEXICART-2试验设计包括6例安全性运行期,评估150百万和450百万CAR+T细胞两个剂量,后续将在450百万CAR+T细胞剂量进行扩展 [5] - 这些剂量水平在之前的NEXICART-1试验中已显示出完全缓解 [4][5] 临床数据 - NEXICART-1试验的初步数据显示,NXC-201在复发/难治性AL淀粉样变患者中取得了92%的总缓解率和28.0个月的缓解持续时间 [3] - NXC-201未出现任何神经毒性,细胞因子释放综合征持续时间也较短 [6][9] 市场机会 - AL淀粉样变是一种由异常的浆细胞产生的致病蛋白在心脏、肾脏和肝脏等器官中沉积而导致的疾病,目前在美国约有33,277例患者 [8] - 淀粉样变市场预计将从2017年的36亿美元增长到2025年的60亿美元 [8] 公司概况 - 公司是一家临床阶段的生物制药公司,专注于开发用于治疗AL淀粉样变和特定免疫介导性疾病的细胞疗法 [9] - NXC-201是公司的领先候选药物,已获得FDA和EMA的孤儿药资格认定 [7][9]