文章核心观点 - 公司宣布在日本进行的一项针对癫痫相关症状的3期临床试验未达到预设的主要疗效终点,但观察到了一些数字上的改善[1] - 公司表示对癫痫药物Epidyolex的整体临床数据充满信心,并计划与日本监管机构就提交新药申请进行沟通[2] - 公司认识到日本患有罕见癫痫的患者存在巨大的未满足医疗需求,并感谢参与试验的研究人员、患者及照顾者[2] 试验概况 - 这是一项开放标签、单臂的3期临床试验,评估了大麻二酚口服溶液(商品名Epidiolex/Epidyolex)作为治疗LGS、DS或TSC相关癫痫发作的辅助治疗的安全性和有效性[3] - 该试验的主要疗效终点是治疗期(最长16周)内与基线相比,相关癫痫发作频率的百分比变化[3] - 该试验正在持续进行,以收集日本儿童和成人患者的疗效和安全性数据[3] 药物信息 - 大麻二酚口服溶液是一种处方植物源性大麻类药物,已获美国FDA和欧洲EMA批准用于治疗LGS、DS或TSC相关癫痫发作[4] - 在美国,大麻二酚(商品名Epidiolex)适用于1岁及以上患者;在欧盟,Epidyolex适用于2岁及以上患者,作为辅助治疗用于LGS、DS或TSC相关癫痫[4] 公司概况 - 爵士制药是一家总部位于爱尔兰的全球生物制药公司,致力于为患有严重疾病的患者开发创新药物[5] - 公司拥有多种上市药物,包括治疗睡眠障碍和癫痫的领先疗法,以及不断增长的肿瘤治疗药物组合[5] - 公司以以患者为中心和科学驱动的方法推动创新研发,在肿瘤学和神经科学领域拥有丰富的管线[5]