文章核心观点 - 公司在TSHA-102临床试验中取得进展,包括在儿童试验中报告初步积极数据,以及在青少年和成人试验中报告低剂量TSHA-102的长期数据 [5][6] - 公司在高剂量队列中给首例患者给药,TSHA-102总体耐受性良好,未出现严重不良事件或剂量限制性毒性 [11][13] - 公司计划在2025年上半年报告高剂量队列和低剂量队列的安全性和有效性数据 [14][15] - 公司完成7680万美元的公开增发,预计现金可支持运营至2026年第四季度 [4][19] 根据目录分组总结 TSHA-102临床试验进展 - 在青少年/成人试验的低剂量队列(n=2)中,TSHA-102总体耐受性良好,未出现严重不良事件或剂量限制性毒性,并在多个临床指标上观察到持续和新的改善 [10] - 在儿童试验的低剂量队列(n=2)中,TSHA-102总体耐受性良好,未出现严重不良事件或剂量限制性毒性,并在多个临床指标上观察到初步改善 [13] - 公司给高剂量队列(n=3)的首例患者给药,TSHA-102总体耐受性良好,未出现严重不良事件或剂量限制性毒性 [11][13] - 公司计划在2025年上半年报告高剂量队列和低剂量队列的安全性和有效性数据 [14][15] 公司财务状况 - 公司完成7680万美元的公开增发,预计现金可支持运营至2026年第四季度 [4][19] - 2024年第二季度研发费用为1510万美元,较2023年同期下降470万美元,主要由于2023年第二季度支付了给Abeona Therapeutics Inc.的里程碑费用 [16] - 2024年第二季度管理费用为730万美元,较2023年同期增加130万美元,主要由于股份支付费用增加90万美元以及咨询、专业费用等其他费用增加40万美元 [17] - 2024年第二季度净亏损为2090万美元,每股亏损0.09美元,较2023年同期的2460万美元、每股亏损0.38美元有所改善 [18]