公司概况 - 公司是一家专注于癌症治疗药物的临床生物制药公司[51] PDC治疗药物 - 公司的主要PDC治疗药物iopofosine I 131正在进行多项临床研究，包括治疗复发/难治性WM、MM和CNSL患者[53] - iopofosine获得了FDA的Fast Track Designation和多项孤儿药物认定[55] - FDA授予iopofosine在WM中的快速通道设计[83] - FDA授予iopofosine在第四线或更晚期r/r MM中的快速通道认定[89] - FDA授予iopofosine用于治疗神经母细胞瘤、横纹肌肉瘤、尤因氏肉瘤和骨肉瘤的孤儿药物认定和罕见儿科疾病认定[96] - 公司正在进行CLOVER-1第2阶段临床研究，评估iopofosine在r/r MM和其他B细胞淋巴瘤患者中的疗效[90] - 公司获得NCI授予的190万美元SBIR第2阶段资助，用于探索iopofosine在儿童高级别胶质母细胞瘤中的应用[95] PDC平台及产品管线 - 公司的PDC平台具有将多种抗癌药物选择性传递至癌细胞的能力，可针对各种癌症类型进行治疗[59] - 公司的产品管线还包括一项临床前PDC化疗项目和几项合作的PDC资产[57] - 公司的PDC平台设计旨在提供对癌细胞的选择性传递，以提高药物有效性并减少对健康细胞的不良影响[60] 合作与资金 - 公司通过研发合作来获取资金、加速产品候选物开发，并扩展专有和合作产品管线[58] - 公司与Orano Med合作，验证了CLR 12120系列的潜力，并计划将其与镅和砹结合使用[100] - 公司与IntoCell Inc.的合作达成了一定的目标，选择了一系列高效的细胞毒性小分子药物作为进一步开发的候选药物[101] - 公司与LegoChemBio合作开发和商业化利用其专有的药物结合物连接毒素平台，以进一步增强下一代PDC治疗药物组合[102] 临床研究数据 - 公司的CLOVER-WaM关键研究项目是在WM患者中进行的一项关键研究，这是一种罕见、慢性且不可治愈的非霍奇金淋巴瘤形式[70] - 2023年下半年预计发布研究的头条数据[72] - 2022年中期进行的中期无效性和安全性评估显示研究超过了无效性阈值[72] - 2021年12月在ASH年会上发布的数据显示，r/r MM患者的ORR为45.5%，CBR为72.7%，DCR为100%[79] - 2020年9月公布的数据显示，三类耐药的多发性骨髓瘤患者中40%的ORR[77] - 2020年2月公布的数据显示，r/r非霍奇金淋巴瘤患者中<60mCi TBD和>60mCi TBD的ORR分别为42%和43%[80] 财务情况 - 公司研发费用在2023年6月份增加了约180.9万美元，主要是由于制造和相关成本的增加以及一般研发成本的增加[106] - 公司在2023年6月份的一般和行政费用减少了约95.1万美元，主要是由于专业费用和人员成本的减少[107] - 2023年上半年研发费用总额为约1,296.3万美元，较2022年同期增加约457.7万美元，增幅达55%。其中，制造和相关费用增加约1,907万美元，临床项目费用增加约993万美元，一般研发费用增加约1,641万美元[109] - 2023年上半年总部及行政费用约为403.7万美元，较2022年同期减少约115.3万美元，降幅达22%，主要由于专业费用和人员成本的减少[110] - 截至2023年6月30日，公司现金余额约为520万美元，预计足以支持基本预算运营至2023年第四季度结束[112]